:
Los participantes deben cumplir con los siguientes criterios para inscribirse en el estudio:
1. El participante debe tener entre 6 y < 18 años de edad en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado
(ICF)/formulario de asentimiento informado (FAI).
2. El participante (y, cuando proceda, el progenitor/representante legal) debe comprender y
firmar voluntariamente un ICF/FAI antes de realizar cualquier evaluación/procedimiento relacionado con
el estudio.
3. El participante (y, cuando proceda, el progenitor/representante legal) está dispuesto y puede
cumplir el calendario de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
4. El participante debe tener un diagnóstico documentado de β-talasemia o
de hemoglobina E/ β-talasemia .
5. Dependencia de transfusiones:
a. Participante de TD i. El participante recibe regularmente una transfusión, definida como: ≥ 4 transfusiones de
eritrocitos en las 24 semanas previas a la inscripción sin período sin transfusiones
≥ 42 días durante ese período. Nota: Para los fines del estudio, las transfusiones
administradas durante 2 o 3 días consecutivos se consideran parte de un único
acontecimiento de transfusión. El participante debe tener antecedentes de transfusiones regulares durante al
menos 2 años.
b. Participante con NTD (solo centros fuera de los EE. UU.) i. El participante debe haber recibido <4 transfusiones de eritrocitos
en las 24 semanas previas a la inscripción. ii. El participante no debe estar en
un programa de transfusión regular y no debe haber recibido transfusiones de eritrocitos durante al menos 8 semanas
antes de su inscripción. iii. El participante debe tener una media de hemoglobina inicial ≤10 g/dl,
en función de un mínimo de 2 mediciones con ≥1 semana de diferencia dentro de las 4 semanas previas a
la inscripción; se excluirán los valores de hemoglobina dentro de los 21 días posteriores a la transfusión.
6. El participante tiene una puntuación del estado
funcional de Karnofsky (edad ≥ 16 años) o Lansky (edad < 16 años) de ≥ 50 en la selección.
7. Jóvenes en edad fértil (FCCBP), mujeres en edad fértil
(MEF) y participantes de sexo masculino que hayan alcanzado la pubertad (y, cuando proceda, el
progenitor/representante legal) deben aceptar someterse a educación reproductiva aprobada por el médico y
comentar los efectos secundarios del tratamiento del estudio sobre la reproducción.
8. Jóvenes en edad fértil, definido como mujeres que han alcanzado
la menarquia o el desarrollo de las mamas en estadio de Tanner 2 o superior y no se han sometido
a una histerectomía u ovariectomía bilateral y mujeres en edad
fértil, definido como mujeres sexualmente maduras que han alcanzado la menarquia en algún momento, no se han
sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral y no han sido posmenopáusicas de forma
natural durante al menos 24 meses consecutivos (es decir, han tenido menstruaciones en algún momento en
los 24 meses consecutivos anteriores) deben cumplir las siguientes condiciones (Nota:
La amenorrea secundaria por cualquier causa no descarta la posibilidad de quedar embarazada):
- Deben realizarse pruebas de embarazo en suero supervisadas médicamente con una sensibilidad de al menos 25
mIU/ml en jóvenes en edad fértil (FCCBP)/
mujeres en edad fértil (MEF), incluidas aquellas que se comprometan a practicar la abstinencia
total. Las chicas en edad fértil/mujeres en edad fértil
deben tener 2 pruebas de embarazo negativas según la verificación del
investigador antes de comenzar el tratamiento del estudio (a una de estas pruebas la debe realizar
un laboratorio central). Las jóvenes en edad fértil/
mujeres en edad fértil deben aceptar someterse a pruebas de embarazo continuas
durante el transcurso del estudio, después del final del tratamiento del estudio
y en la visita de seguimiento de seguridad de la semana 9.
- Las participantes deben, según sea apropiado para la edad y a criterio del investigador del
centro, comprometerse a la abstinencia total* de contacto heterosexual (que
debe revisarse mensualmente) o aceptar usar
un anticonceptivo eficaz** sin interrupción, y ser capaces de cumplir con dicho uso, 28 días antes del inicio del PEI,
durante el tratamiento del estudio (incluidas las interrupciones de la dosis), y durante 12 semanas
(aproximadamente 5 veces la t1/2 terminal media de luspatercept en
función de los datos de FC de dosis múltiples) después de la interrupción del tratamiento del estudio.
9. Los participantes de sexo masculino, según corresponda a la edad y a criterio del médico del estudio:
- Deben practicar abstinencia* total (que debe revisarse mensualmente) o
aceptar el uso de un preservativo sintético o de látex durante el contacto sexual con una mujer embarazada
o una joven en edad fértil (FCCBP)/MEF mientras
participen en el estudio, durante las interrupciones de la dosis y durante al menos 12 semanas
(aproximadamente 5 veces la t1/2 terminal media de luspatercept en
función de los datos de FC de dosis múltiples) tras la interrupción del PEI, incluso si se ha sometido a una
vasectomía con éxito.
- La abstinencia real es aceptable cuando esto concuerda con el estilo de vida preferido y
habitual del participante. [La abstinencia periódica (p. ej., métodos de calendario,
ovulación, sintotérmico, posovulación) y la marcha atrás no
son métodos anticonceptivos aceptables.] ** Acuerdo para utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces
que den lugar a una tasa de fracaso
de un índice de Pearl inferior al 1 % al año cuando se utilizan de forma constante y
correcta durante el transcurso del estudio. Estos métodos incluyen: Anticonceptivos hormonales combinados
(que contienen estrógeno y progesterona/progestina):
Por vía oral; intravaginal; transdérmica; anticonceptivo hormonal de progestágeno/progestina
solo asociado a la inhibición de la ovulación: Por vía oral; anticonceptivo hormonal
inyectable; anticonceptivo hormonal implantable; colocación de un
dispositivo intrauterino (DIU); colocación de un sistema intrauterino liberador
de hormonas (SIU); oclusión tubárica bilateral; pareja vasectomizada; abstinencia
sexual.
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