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Recruiting

Estudio de la seguridad y la FC de luspatercept (ACE-536) en sujetos pediátricos que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos debido a la beta (β)-talasemia. - ACE-536-B-THAL-004

Actualizada: 3 junio, 2021   |   ClinicalTrials.gov

Celgene es una filial íntegramente participada por Bristol-Myers Squibb Company

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Detalles del estudio

  • Fase II

    Fase

  • Géneros

  • 5

    Ubicación (es)

  • Recruiting

Opciones de tratamiento

Brazos del estudio
INTERVENCIÓN ASIGNADA
En investigación: Cohorte 1: de 12 a < 18 años - luspatercept 0,75 mg/kg
Fármaco: ACE-536
En investigación: Cohorte 2: de 12 a < 18 años: Luspatercept 1,0 mg/kg,
En investigación: Cohorte 3: de 6 a < 12 años: 0,75 mg/kg de luspatercept
Drug: ACE-536
En investigación: Cohorte 4: de 6 a < 12 años: 1,0 mg/kg de luspatercept
Drug: ACE-536
En investigación: Cohorte 5: de 2 a < 6 años: 0,75 mg/kg de luspatercept
Drug: ACE-536
En investigación: Cohorte 6: de 2 a < 6 años: 1,0 mg/kg de luspatercept
En investigación: Cohorte 7: de 6 meses a < 2 años: 0,75 mg/kg de luspatercept
En investigación: Cohorte 8: de 6 meses a < 2 años: 1,0 mg/kg de luspatercept

Criterios clave de elegibilidad

Criterios de inclusión: Los sujetos deben cumplir los siguientes criterios para ser inscritos en el estudio: 1. El sujeto debe tener entre 6 meses y menos de 18 años de edad en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI)/formulario de asentimiento informado (FAI). 2. El sujeto (y, cuando proceda, el progenitor/representante legal) debe comprender y firmar voluntariamente un FCI/FAI antes de realizar cualquier evaluación/procedimiento relacionado con el estudio. 3. El sujeto (y, cuando proceda, el progenitor/representante legal) está dispuesto y puede cumplir el calendario de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo. 4. El sujeto debe tener un diagnóstico documentado de talasemia β o de hemoglobina E/talasemia β. 5. El sujeto recibe regularmente una transfusión, definida como: ≥ 4 transfusiones de eritrocitos en las 24 semanas previas a la inscripción sin período sin transfusiones ≥ 42 días durante ese período. Nota: Para los fines del estudio, las transfusiones administradas durante 2 o 3 días consecutivos se consideran parte de un único acontecimiento de transfusión. 6. El sujeto tiene una puntuación del estado funcional de Karnofsky (edad ≥ 16 años) o Lansky (edad < 16 años) de ≥ 50 en la selección. 7. Jóvenes en edad fértil (FCCBP), mujeres en edad fértil (MEF) y sujetos varones que hayan alcanzado la pubertad (y, cuando proceda, el progenitor/representante legal) deben aceptar someterse a educación reproductiva aprobada por el médico y comentar los efectos secundarios del tratamiento del estudio sobre la reproducción. 8. Jóvenes en edad fértil (FCCCP), definido como mujeres que han alcanzado la menarquia o el desarrollo de las mamas en estadio de Tanner 2 o superior y no se han sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral y mujeres en edad fértil (MEF), definido como mujeres sexualmente maduras que han alcanzado la menarquia en algún momento, no se han sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral y no han sido posmenopáusicas de forma natural durante al menos 24 meses consecutivos (es decir, han tenido menstruaciones en algún momento en los 24 meses consecutivos anteriores) deben cumplir las siguientes condiciones (Nota: la amenorrea secundaria por cualquier causa no descarta la posibilidad de quedar embarazada): - Deben realizarse pruebas de embarazo en suero supervisadas médicamente con una sensibilidad de al menos 25  mIU/ml en jóvenes en edad fértil ( FCCBP)/mujeres en edad fértil (MEF), incluidas aquellas que se comprometan a practicar la abstinencia total. Las chicas en edad fértil/mujeres en edad fértil (MEF) deben tener 2 pruebas de embarazo negativas según la verificación del investigador antes de comenzar el tratamiento del estudio. Las jóvenes en edad fértil /mujeres en edad fértil (MEF) deben aceptar someterse a pruebas de embarazo continuas durante el transcurso del estudio, después del final del tratamiento del estudio y al final del estudio. - Las sujetos deben, según sea apropiado para la edad y a criterio del investigador del centro, comprometerse a la abstinencia total* de contacto heterosexual (que debe revisarse mensualmente) o aceptar su uso, y ser capaces de cumplir con, anticonceptivo eficaz** sin interrupción, 28 días antes del inicio del PEI, durante el tratamiento del estudio (incluidas las interrupciones de la dosis), y durante 12 semanas (aproximadamente 5 veces la t1/2 terminal media de luspatercept en función de los datos FC de dosis múltiples) después de la interrupción del tratamiento del estudio. 9. Hombres, según corresponda a la edad y a criterio del médico del estudio: - Deben practicar abstinencia* total (que debe revisarse mensualmente) o aceptar el uso de un preservativo sintético o de látex durante el contacto sexual con una mujer embarazada o una joven en edad fértil (FCCBP)/MEF mientras participen en el estudio, durante las interrupciones de la dosis y durante al menos 12 semanas (aproximadamente 5 veces la t1/2 terminal media de luspatercept en función de los datos de FC de dosis múltiples) tras la interrupción del PEI, incluso si se ha sometido a una vasectomía de éxito - La abstinencia real es aceptable cuando esto concuerda con el estilo de vida preferido y habitual del sujeto. [La abstinencia periódica (p. ej., métodos de calendario, ovulación, sintotérmico, posovulación) y la marcha atrás no son métodos anticonceptivos aceptables.] ** Acuerdo para utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces que den lugar a una tasa de fracaso de un índice de Pearl inferior al 1 % al año cuando se utilizan de forma constante y correcta durante el transcurso del estudio. Estos métodos incluyen: Anticonceptivos hormonales combinados (que contienen estrógeno y progesterona/progestina): Por vía oral; intravaginal; transdérmica; anticonceptivo hormonal de progestágeno/progestina solo asociado a la inhibición de la ovulación: Por vía oral; anticonceptivo hormonal inyectable; anticonceptivo hormonal implantable; colocación de un dispositivo intrauterino (DIU); colocación de un sistema intrauterino liberador de hormonas (SIU); oclusión tubárica bilateral; pareja vasectomizada; abstinencia sexual. Criterios de exclusión: La presencia de cualquiera de los siguientes elementos excluirá a un sujeto de la inscripción en el estudio: 1. El sujeto tiene cualquier afección médica significativa, anomalía analítica o enfermedad psiquiátrica que le impediría participar en el estudio. 2. El sujeto tiene cualquier afección, incluida la presencia de anomalías analíticas, que lo ponen en riesgo inaceptable si participa en el estudio. 3. El sujeto tiene cualquier dolencia que confunde la capacidad de interpretar los datos del estudio. 4. El sujeto tiene un diagnóstico de hemoglobina S/talasemia β o talasemia α (α) (p. ej., hemoglobina H); se permite talasemia β combinada con talasemia α. 5. El sujeto presenta indicios de infección activa por hepatitis C (VHC), hepatitis B infecciosa activa (VHB) o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo conocido. 6. El sujeto tiene trombosis venosa profunda (TVP), accidente cerebrovascular u otro acontecimiento(s) tromboembólicos (excepto catéter permanente obstruido) que requiere intervención médica ≤ 24 semanas antes de la inscripción. 7. El sujeto ha recibido tratamiento anticoagulante crónico ≤ 28 días antes de la inscripción (se permiten los tratamientos anticoagulantes utilizados para la profilaxis de la cirugía o los procedimientos de alto riesgo, así como la heparina de bajo peso molecular [PMW] para la trombosis venosa superficial [TVS] y la aspirina crónica). 8. El sujeto tiene un recuento de plaquetas > 1000 x 109/l. 9. El sujeto tiene diabetes mellitus mal controlada en las 24 semanas previas a la inscripción, definida por una crisis a corto plazo (p. ej., crisis hiperosmolar o cetoacidótica) o antecedentes de complicaciones cardiovasculares diabéticas (p. ej., accidente cerebrovascular o infarto de miocardio). 10. El sujeto recibe tratamiento con otro fármaco o dispositivo en investigación ≤ 28 días antes de la inscripción. 11. El sujeto ha estado expuesto previamente a sotatercept (ACE-011) o luspatercept (ACE-536). 12. El sujeto ha utilizado un agente estimulante de la eritropoyesis (AEE) ≤ 24 semanas antes de la inscripción. 13. Uso por parte del sujeto de terapia quelante de hierro (ICT), si se inició ≤ 8 semanas antes de la inscripción (se permite si se inició > 8 semanas antes o durante el tratamiento). 14. El uso por parte del sujeto de tratamiento con hidroxiurea ≤ 24 semanas antes de la inscripción. 15. La sujeto está embarazada o en período de lactancia. 16. El sujeto tiene hipertensión no controlada. La hipertensión controlada para este protocolo se considera de grado ≤ 1 según los CTCAE del NCI, versión 5.0. 17. El sujeto presenta daños orgánicos importantes, incluidos: 1. Esplenomegalia sintomática 2. Enfermedad hepática con alanina aminotransferasa (ALT)/aspartato aminotransferasa (AST) > 3 veces el límite superior de la normalidad (LSN) para la edad 3. Cardiopatía, insuficiencia cardíaca clasificada según la clasificación 3 o superior de la New York Heart Association (NYHA), o arritmia significativa que requiera tratamiento, o infarto de miocardio reciente en los 6 meses anteriores a la inscripción 4. Enfermedad pulmonar, incluida fibrosis pulmonar o hipertensión pulmonar, que son clínicamente significativas 5. Insuficiencia renal definida como: - Una creatinina sérica basada en la edad/sexo, basada en el umbral derivado de la fórmula de Schwartz para calcular la TFG utilizando los datos de longitud y estatura de niños publicados por los Centros para el Control de Enfermedades 18. El sujeto tiene proteinuria de grado ≥ 3 según los CTCAE del NCI, versión 5.0. 19. Uso por parte del sujeto de glucocorticoides sistémicos crónicos ≤ 12 semanas antes de la inscripción (se permite el tratamiento sustitutivo fisiológico para la insuficiencia suprarrenal). Se permite el tratamiento con glucocorticoides en un solo día (p. ej., para la prevención o el tratamiento de reacciones transfusionales). 20. El sujeto se ha sometido a cirugía mayor ≤ 12 semanas antes de la inscripción (los sujetos deben haberse recuperado completamente de cualquier cirugía previa antes de la inscripción). 21. El sujeto tiene antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves o hipersensibilidad a proteínas recombinantes o excipientes en el PEI (véase el IB). 22. Uso de agentes citotóxicos por parte del sujeto, inmunosupresores ≤ 28 días antes de la inscripción (es decir, globulina antitimótica (gTA) o ciclosporina). 23. El sujeto tiene antecedentes de neoplasia maligna con la excepción de: 1. Cáncer de piel no melanoma resecado de forma curativa. 2. Carcinoma cervical localizado tratado de forma curativa. 3. Otro tumor sólido sin enfermedad activa conocida en opinión del investigador.

Recomendamos encarecidamente que se comunique con BMS para informar los efectos secundarios (eventos adversos)
Los efectos secundarios (eventos adversos) y otros eventos reportables se definen aquí
Informe de efectos secundarios (eventos adversos) o quejas sobre la calidad del producto: información médica

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