Share Icon Health Study Area: Cardiovascular Disease Chevron Icon Health Study Area: Genitourinary For Patients Health Study Area: Lung Cancer Page Icon Phone Icon For Caregivers Health Study Area: AutoImmune Disease Health Study Area: Melanoma Location Icon Print YouTube Icon For Parents Health Study Area: Lung Cancer Print Created with Sketch. Help Icon Green Check Icon Search Icon Instagram Created with sketchtool. Direction Arrow Icon Error Icon For Parents Health Study Area: Blood Cancer Help Icon Health Study Area: NASH Gender Both Bookmark Icon Health Study Area: Melanoma Created with Sketch. Glossary Print Health Study Area: Blood Cancer Health Study Area: Genitourinary Health Study Area: Gastrointestinal Cancer Mobile Menu Icon Created with Sketch. Health Study Area: Cardiovascular Disease Health Study Area: Women's Cancer Communities Map Icon Created with Sketch. For Caregivers Health Study Area: Fibrosis Health Study Area: AutoImmune Disease FAQs Health Study Area: Head and Neck Cancer Created with Sketch. For Clinicians Chevron Right Icon Gender Female Health Study Area: Breast Cancer Direction Arrow Icon Gender Both Right Arrow Icon LinkedIn Icon Green Check Icon Gender Male Health Study Area: Fibrosis For Patients Twitter Icon Email Icon Facebook Icon Health Study Area: Gastrointestinal Cancer Health Study Area: Head and Neck Cancer For Clinicians External Link Icon
Szukaj Study Connect

Recruiting

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania luspaterceptu (ACE-536) w porównaniu z placebo u uczestników z włóknieniem szpiku związanym z nowotworem mieloproliferacyjnym przyjmujących jednoczesną terapię inhibitorem JAK2 i wymagających przetoczeń krwinek czerwonych - ACE-536-MF-002

Zaktualizowano: 10 kwiecień, 2024   |   ClinicalTrials.gov

Celgene jest spółką zależną w całości należącą do Bristol-Myers Squibb 

Wydruk podsumowania

BIERZESZ POD UWAGĘ TO BADANIE?
Wydrukuj tę stronę i przewodnik po badaniu, aby pomóc sobie w rozmowie z lekarzem.
Skorzystaj z Przewodnika po badaniu, aby dowiedzieć się o procesie badań klinicznych. Zapoznaj się z kluczowymi czynnikami, które należy wziąć pod uwagę przed podjęciem decyzji i zanotuj pytania, aby zadać je personelowi medycznemu.

Szczegóły badania

  • Faza III

    Etap

  • Płeć

  • 18+

    Zakres wieku

  • 80

    Lokalizacje

  • Recruiting

Opcje leczenia

Grupy badania
PRZYPISANA INTERWENCJA
Eksperymentalny: Eksperymentalna grupa badania: Luspatercept (ACE-536)
Lek: ACE-536
Placebo Lek porównawczy: Grupa kontrolna: Placebo
Inne: Placebo

Kluczowe kryteria kwalifikacyjne

Kryteria włączenia do badania: Pacjenci muszą spełniać następujące kryteria, aby mogli zostać zrandomizowani do badania: 1. Ukończony 18 rok życia w dniu podpisywania formularza świadomej zgody pacjenta. 2. Uczestnik ma rozpoznanie pierwotnego włóknienia szpiku (PMF) zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2016 r. lub rozpoznanie włóknienia szpiku w następstwie czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej zgodnie z kryteriami IWG-MRT z 2007 r., potwierdzone najnowszym wynikiem wykonanego na miejscu badania histopatologicznego. 3. Uczestnik wymaga przetoczeń krwinek czerwonych, co zdefiniowano jako: a. Średnia częstość przetoczeń krwinek czerwonych: od 4 do 12 jednostek KCz/12 tygodni w okresie bezpośrednio przed randomizacją. Wymagany jest brak przerwy > 6 tygodni (42 dni) bez co najmniej jednej transfuzji krwinek czerwonych. b. Przetoczenia krwinek czerwonych są liczone przy ocenie kwalifikacji do badania, jeśli mają związek z leczeniem: - objawowej (tj. zmęczenie lub duszność) niedokrwistości przy stężeniu Hgb przed przetoczeniem ≤ 9,5 g/dl lub - bezobjawowej niedokrwistości przy stężeniu Hgb przed przetoczeniem ≤ 7 g/dl c. Przetoczenia krwinek czerwonych w związku pogorszeniem niedokrwistości spowodowanej krwotokiem lub zakażeniem nie są brane pod uwagę w ocenie kwalifikacji do badania. 4. Uczestnicy stosujący nieprzerwanie (tj. bez przerw w stosowaniu trwających ≥ 2 kolejne tygodnie) terapię inhibitorem JAK2 zarejestrowanym w kraju ośrodka prowadzącego badanie w leczeniu MF związanego z MPN w ramach standardowego leczenia przez co najmniej 32 tygodnie, w stałej dawce przez co najmniej 16 tygodni bezpośrednio przed datą randomizacji i mający zgodnie z przewidywaniami kontynuować stosowanie stałej dawki tego inhibitora JAK2 przez co najmniej 24 tygodnie po randomizacji. 5. Wynik ≤ 2 oceny stanu ogólnego w skali Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG). 6. Kobieta w wieku rozrodczym, na potrzeby tego badania, jest określana jako kobieta, która: 1) zaczęła miesiączkować, 2) nie przeszła zabiegu usunięcia macicy ani obustronnej resekcji jajników lub 3) nie przebyła naturalnej menopauzy (brak miesiączki w następstwie terapii przeciwnowotworowej nie wyklucza zdolności rozrodczej) oznaczającej brak miesiączki przez co najmniej 24 kolejne miesiące (tj. miała miesiączkę w dowolnym okresie ostatnich 24 kolejnych miesięcy). Kobiety w wieku rozrodczym biorące udział w badaniu muszą: a. Uzyskać 2 ujemne wyniki testów ciążowych zweryfikowane przez badacza przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania. Wyrazić zgodę na przeprowadzanie testów ciążowych w trakcie trwania badania i po zakończeniu przyjmowania badanego leku. Dotyczy to także sytuacji , gdy uczestniczka nie podejmuje żadnych stosunków heteroseksualnych*. b. Zobowiązać się do niepodejmowanie żadnych stosunków heteroseksualnych* (co podlega weryfikacji co miesiąc i wymaga odnotowania w dokumentacji źródłowej) lub zobowiązać się do stosowania (i mieć taką możliwość) skutecznej metody antykoncepcji** bez jakichkolwiek przerw, począwszy od 28 dni przed rozpoczęciem stosowania badanego produktu, podczas leczenia w ramach badania (z uwzględnieniem przerw w przyjmowaniu badanych leków) oraz przez 12 tygodni (około 5  okresów średniego końcowego okresu półtrwania badanego leku na podstawie danych o farmakokinetyce wielokrotnych dawek) od zakończenia leczenia w badaniu. 7. Uczestnicy płci męskiej muszą: Nie podejmować żadnych stosunków* (co podlega weryfikacji co miesiąc) lub zobowiązać się do stosowania prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietą w ciąży lub kobietą ze zdolnością rozrodczą** podczas udziału w badaniu, w tym podczas przerw w leczeniu i przez co najmniej 12 tygodni (około 5 okresów średniego końcowego okresu półtrwania badanego leku na podstawie danych o farmakokinetyce wielokrotnych dawek) od zakończenia leczenia w badaniu, dotyczy to także mężczyzn po skutecznej wazektomii. * Niepodejmowanie stosunków seksualnych jest dopuszczalne, jeśli jest w zgodzie z preferowanym i zwyczajowym stylem życia uczestnika badania. [Okresowe niepodejmowanie stosunków heteroseksualnych (np. „kalendarzyk”, metody owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne) oraz stosunek przerywany nie są metodami antykoncepcji  akceptowanymi w badaniu]. ** Zgoda na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji, które stosowane samodzielnie lub w połączeniu zapewniają wskaźnik nieskuteczności według wskaźnika Pearla na poziomie poniżej 1% przy regularnym i prawidłowym stosowaniu przez cały okres badania. Do tych metod  należą: Antykoncepcja hormonalna złożona (zawierająca estrogen i progestageny): doustna, dopochwowa, przezskórna; hormonalne środki antykoncepcyjne zawierające wyłącznie progestageny i powodujące zahamowanie owulacji: Doustne, wstrzykiwane hormonalne środki antykoncepcyjne, wszczepialne hormonalne środki antykoncepcyjne; Założenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD); Założenie wewnątrzmacicznego systemu uwalniającego hormony (IUS); Obustronne podwiązanie jajowodów; Partner poddany wazektomii;  Abstynencja seksualna. 8. Pacjent musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać Formularz świadomej zgody przed przeprowadzeniem jakichkolwiek ocen/czynności związanych z badaniem. 9. Pacjent musi wyrazić gotowość i być w stanie przestrzegać planu wizyt w ramach badania oraz innych wymagań protokołu, w tym dotyczących korzystania z urządzenia elektronicznego do oceny efektów leczenia przez pacjenta. Kryteria wykluczenia z badania: Obecność któregokolwiek z poniższych czynników wyklucza możliwość randomizacji pacjenta: 1. Niedokrwistość spowodowana przyczyną inną niż MF związane z MPN lub terapia inhibitorem JAK2 (np. niedobór żelaza, niedobór witaminy B12 i/lub kwasu foliowego, niedokrwistość autoimmunologiczna lub hemolityczna, zakażenie lub dowolny rodzaj stwierdzonego istotnego klinicznie krwawienia lub sekwestracji krwi). 2. Stosowanie przez pacjenta hydroksymocznika, leków immunomodulujących, takich jak pomalidomid, talidomid, ESA, steroidy androgenne lub inne leki o potencjalnym wpływie na hematopoezę w okresie do 8 tygodni bezpośrednio przed datą randomizacji. 1. Dozwolone jest stosowanie kortykosteroidów układowych w związku ze schorzeniami niehematologicznymi pod warunkiem , że pacjent otrzymuje ich stałą dawkę będącą równoważnością ≤ 10 mg prednizonu w okresie 4 tygodni bezpośrednio przed randomizacją. 2. Stosowanie środków chelatujących żelazo jest dozwolona pod warunkiem, że pacjent przyjmuje stałą dawkę przez 8 tygodni bezpośrednio przed randomizacją. 3. Jakikolwiek z następujących nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych uzyskany w badaniach przesiewowych: 1. Neutrofile < 1 x 10^9/l 2. Liczba krwinek białych (WBC) > 100 x 10^9/l 3. Płytki krwi: najniższa dopuszczalna liczba zatwierdzona dla stosowanego równolegle inhibitora JAK2 , ale nie < 25 x 10^9/L or > 1000 x 10^9/l 4. Mieloblasty we krwi obwodowej: > 5% 5. Szacunkowy wskaźnik filtracji kłębuszkowej < 30 ml/min/1,73 m2 (na podstawie 4-zmiennowego wzoru modyfikacji diety w chorobie nerek [MDRD]) lub pacjenci z zespołem nerczycowym (np. stosunek albuminy do kreatyniny w moczu > 3500 mg/g) 6. Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (AlAT): > 3,0 x górna granica normy (GGN) 7. Bilirubina bezpośrednia: ≥ 2 x górna granica normy (GGN) - Wyższe poziomy są dopuszczalne, jeśli mogą wynikać z aktywnego niszczeniu prekursorów krwinek czerwonych w szpiku kostnym (np. nieefektywna erytropoeza) 4. Pacjent z nieopanowanym nadciśnieniem tętniczym, zdefiniowanym jako powtarzające się podwyższenie skurczowego ciśnienia tętniczego krwi ≥ 140 mmHg lub rozkurczowego ≥ 90 mmHg, które nie ustąpiło w dniu randomizacji. 5. Obecność w wywiadzie nowotworu złośliwego, innego niż będący przedmiotem badania, chyba że u pacjenta nie stwierdzono objawów choroby przez ≥ 3 lata. W badaniu mogą natomiast wziąć udział pacjenci z następującymi schorzeniami występującymi obecnie lub w wywiadzie: 1. Rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry 2. Przedinwazyjny rak szyjki macicy 3. Przedinwazyjny rak piersi 4. Przypadkowo stwierdzony rak prostaty w badaniu histopatologicznym (T1a lub T1b w klasyfikacji  guz, węzeł, przerzut [TNM]) 6. Pacjent po przebytym przeszczepie komórek krwiotwórczych lub mający otrzymać przeszczep komórek krwiotwórczych w okresie do 24 tygodni od dnia randomizacji. 7. Udar, zawał mięśnia sercowego, zakrzepica żył głębokich, zator tętniczy lub płucny w okresie 6 miesięcy bezpośrednio przed dniem randomizacji. 8. Poważny zabieg chirurgiczny w okresie do 2 miesięcy przed datą randomizacji. Wymagane jest całkowite ustąpienie następstw jakiegokolwiek przebytego zabiegu chirurgicznego przed datą randomizacji. 9. Poważne krwawienie (zdefiniowane jako objawowe krwawienie w istotnym miejscu lub narządzie i/lub krwawienie powodujące spadek Hgb o ≥ 2 g/dl lub prowadzące do przetoczenia ≥ 2 jednostek koncentratu krwinek czerwonych) w okresie 6 miesięcy przed datą randomizacji. 10.Chorobą serca nieopanowana przez zastosowane leczenie i/lub stwierdzona frakcja wyrzutowa lewej komory < 35%. 11.Niekontrolowaną układowa infekcją grzybicza, bakteryjna lub wirusowa (zdefiniowana jako utrzymujące się objawy  infekcji bez poprawy pomimo podania odpowiednich antybiotyków, leków przeciwwirusowych i/lub innego leczenia). 12.Stwierdzone zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), dane wskazujące na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B (WZW B) przejawiające się obecnością antygenu powierzchniowego WZW B (HBsAg) i/lub dodatnim wynikiem testu na obecność DNA wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV DNA-dodatni) i/lub dane wskazujące na aktywne zapalenie wątroby typu C (WZW C), przejawiające się dodatnim wynikiem testu na obecność RNA wirusa WZW C o odpowiedniej czułości. 13.Przebyte leczenie z zastosowaniem luspaterceptu lub sotaterceptu. 14.Dodatni wywiad w kierunku ciężkich reakcji alergicznych, wstrząsu anafilaktycznego lub nadwrażliwości na rekombinowane białka lub substancje pomocnicze zawarte w badanym produkcie. 15.Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. 16.Udział pacjenta w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym lub eksperymencie, z zastosowaniem terapii eksperymentalnej (w tym badanych leków) i/lub urządzeń medycznych w okresie 30 dni lub w przypadku eksperymentalnych leków w ciągu pięciu okresów półtrwania (należy wziąć pod uwagę dłuższy z tych okresów), bezpośrednio przed datą randomizacji. 17.Jakiekolwiek poważne schorzenia, nieprawidłowości laboratoryjne, choroba psychiczna lub niepełna zdolność prawna według lokalnych przepisów (np. pozbawienie wolności lub umieszczenie w zakładzie), które uniemożliwiałoby pacjentowi udział w badaniu lub naraziło na nadmierne ryzyko związane z uczestnictwem w badaniu. 18.Jakiekolwiek schorzenie lub stosowanie równolegle leków, które utrudniłoby interpretację danych uzyskanych w badaniu.