Recruiting
Estudio de CC-97540, en células T NEX-T receptoras de antígeno quimérico (chimeric antigen receptor, CAR) dirigidas a CD19, en participantes con enfermedades autoinmunes graves y refractarias (Breakfree-1) - CA061-1001
Actualizada:
12 enero, 2026
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ClinicalTrials.gov
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Recruiting
Criterios de inclusión - Diagnóstico de lupus eritematoso sistémico (LES), lo que se define de la siguiente manera: i) Cumplimiento de los criterios de clasificación del LES de 2019 de la Liga Europea contra el Reumatismo (European League Against Rheumatism, EULAR)/del Colegio Estadounidense de Reumatología (American College of Rheumatology, ACR). ii) Presencia de anticuerpos anti-ADNdc, antihistona, anticromatina, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), o anti-Sm en la selección. - Actividad de la enfermedad de LES: i) Enfermedad activa en la selección, con ≥1 reciente sistema de órganos principales con un puntaje A del Grupo de Evaluación del Lupus de las Islas Británicas (BILAG) (excluido el sistema musculoesquelético, mucocutáneo y/o sistema de órganos constitucionales). ii) Respuesta inadecuada a los glucocorticoides y a al menos 2 de los siguientes tratamientos, utilizados durante al menos 3 meses cada uno: ciclofosfamida, ácido micofenólico o sus derivados, belimumab, azatioprina, anifrolumab, metotrexato, rituximab, obinutuzumab, ciclosporina, tacrolimus o voclosporina. - Diagnóstico de miopatía inflamatoria idiopática (MII), definido de la siguiente manera: i) Cumplimiento de los criterios de clasificación de la EULAR/ACR de 2017 para MII probable o definitiva. ii) Participante con diagnóstico de los siguientes subgrupos de MII: dermatomiositis (DM), miopatía necrotizante inmunomediada (MNIM), síndrome antisintetasa (SAS) y polimiositis (PM). iii) Presencia de al menos 1 anticuerpo específico contra la miositis (myositis specific antibody, MSA), anticuerpo asociado (myositis associated antibody, MAA), o ANA en la selección o antes de la selección. - Actividad de la enfermedad MII: i) Afectación muscular grave/moderada Y/O cutánea. ii) Prueba de actividad según lo documentado por: A. Erupción activa asociada con miositis O. B. Una biopsia muscular reciente O. C. CK elevada >3 veces el límite superior de la normalidad O. D. Los participantes recibieron un diagnóstico de MII Y enfermedad pulmonar intersticial (EPI) progresiva mediante tomografía computarizada de alta resolución (TCAR) iii) Respuesta inadecuada a glucocorticoides y al menos 2 de los siguientes tratamientos utilizados durante al menos 3 meses: azatioprina, metotrexato, ciclosporina A, tacrolimus, micofenolato mofetil (MMF), ciclofosfamida, inmunoglobulina i.v. (IgIV), inhibidores de la cinasa Janus (Janus kinase, JAK) y rituximab. - Diagnóstico de esclerosis sistémica (SSc) definido de la siguiente manera:. i) Cumplimiento de los criterios de clasificación de la EULAR/ACR 2013 para SSc. ii) Anticuerpo antinuclear (ANA) positivo en la selección o antes de la selección. - Actividad de la enfermedad de SSc:. i) Participantes diagnosticados con SSc cutánea difusa O SSc cutánea difusa o limitada Y EPI progresiva, Y. ii) Respuesta inadecuada a al menos 1 de los siguientes tratamientos utilizados durante al menos 3 meses: micofenolato, ciclofosfamida, rituximab, nintedanib, azatioprina, tocilizumab, o inmunoglobulinas intravenosas (IgIV). - Actividad de la artritis reumatoide (RA):. i) Mínimo de 3 SJC y 3 TJC en un recuento de 66/68 articulaciones (SJC/TJC). ii) O BIEN los participantes con diagnóstico de EPI progresiva (enfermedad pulmonar intersticial). iii) Y respuesta inadecuada de la enfermedad o intolerancia a al menos un fármaco antirreumático modificador de la enfermedad (FAME) sintético convencional, así como a ≥ 2 FAME con mecanismos de acción diferentes de las categorías de fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad biológicos (FAMEb) o fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad sintéticos dirigidos (FAMEsd) durante un mínimo de 3 meses. A. Los participantes que reúnan los requisitos de EPI progresiva pueden haber agotado las terapias anteriores O haber demostrado una respuesta inadecuada de la enfermedad o intolerancia a al menos uno de los siguientes tratamientos utilizados durante al menos 3 meses: micofenolato, tocilizumab, ciclofosfamida, rituximab, azatioprina, nintedinib, pirfenidona. Criterios de exclusión - Diagnóstico de LES inducido por fármacos en lugar de LES idiopático. - Se excluyen otras enfermedades autoinmunes sistémicas (p. ej., esclerosis múltiple, psoriasis, enfermedad inflamatoria intestinal, etc.). No se excluye a los participantes con diabetes mellitus autoinmune tipo I, enfermedad autoinmune tiroidea, enfermedad celíaca o síndrome de Sjögren secundario. - Se excluyen los síndromes de superposición de LES, incluidos, entre otros, artritis reumatoide, esclerodermia y enfermedad mixta del tejido conectivo. - Patología del SNC reciente o presente clínicamente significativa, dentro de los 12 meses anteriores. - Actividad de la enfermedad MII: i) Otras formas de MII: Miositis corporal de inclusión, DM amiopática, cualquier forma de miositis juvenil. ii) Miositis distinta de la MII, p. ej., miositis inducida por fármacos y PM asociada con el VIH. iii) Participantes con daño muscular grave (Escala visual análoga [VAS] del médico para daño muscular en el índice de daño de la miositis >7 cm en una escala de 10 cm), debilidad permanente debido a una causa no MII (p. ej., accidente cerebrovascular) o miositis con afectación cardíaca. - Actividad de la enfermedad SSc:. i) PAH relacionada con SSc que requiere tratamiento activo. ii) Afectación GI inferior (intestino delgado y grueso) relacionada con SSc rápidamente progresiva (que requiere nutrición parenteral); ectasia vascular antral gástrica activa. iii) Crisis renal previa de esclerodermia. - Actividad de la enfermedad de AR: i) Antecedentes previos o actual enfermedad articular inflamatoria que no sea AR. ii) Daño articular y/o deformidad que puedan confundir la capacidad del investigador para evaluar con precisión la actividad de la enfermedad. - Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por protocolo.
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