Criteri di inclusione
- I/le partecipanti devono soddisfare i criteri di classificazione 2013 dell’American College of Rheumatology (ACR)/
/ European League Against Rheumatism (EULAR) per la sclerosi sistemica (SSc),
e avere inoltre:
i) Positività agli anticorpi antinucleo (ANA) con pattern nucleolare e/o anticorpi anti-topoisomerasi
I (anti-Scl-70).
ii) Conferma di malattia polmonare interstiziale (ILD) alla tomografia
computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) con coinvolgimento polmonare totale ≥10%, con almeno una delle
seguenti caratteristiche attribuite alla SSc attiva:
A. Artrite.
B. Miosite.
C. Cardite.
D. Malattia progressiva della pelle.
E. Marcatori infiammatori elevati.
- I/le partecipanti devono presentare una mancata risposta o intolleranza nonostante ≥ 6 mesi di trattamento
con almeno un farmaco immunomodulatore. La mancata risposta è definita come un/a paziente che, a
giudizio dello sperimentatore, non è adeguatamente controllato/a/trattato/a e che richiede un
incremento del trattamento.
Criteri di esclusione
- I/Le partecipanti non devono avere necessità di ossigenoterapia supplementare e/o
capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO) ≤40% (Emoglobina (Hgb)
corretta) allo screening.
- I/Le partecipanti non devono presentare ipertensione arteriosa polmonare (IAP)
da moderata a grave che richieda un trattamento
combinato specifico per la IAP - I/Le partecipanti non devono presentare comorbilità polmonari, tra cui la broncopneumopatia cronica ostruttiva
o l’asma che richieda corticosteroidi orali giornalieri, non devono fumare sigarette
(incluse le sigarette elettroniche) nei 3 mesi precedenti lo screening né devono mostrarsi indisponibili a evitare
di fumare per tutta la durata dello studio, e/o non devono presentare anomalie clinicamente significative alla HRCT
non attribuibili alla SSc valutata dal lettore centrale allo screening.
- I/Le partecipanti non devono presentare dismotilità gastrointestinale (GI) che richieda nutrizione parenterale totale
(NPT).
- I/Le partecipanti non devono avere gangrena attuale a un dito
- Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
