Principali criteri di inclusione:
- Partecipante adulto di età ≥18 anni con diagnosi documentata di
α-talassemia nella forma di malattia HbH con dipendenza da trasfusioni per i partecipanti TD definita come ≥6 unità di globuli rossi (RBC) durante le 24
settimane precedenti la randomizzazione e nessun periodo
libero da trasfusioni per >56 giorni durante le 24 settimane precedenti la randomizzazione.
- Partecipante adulto di età ≥18 anni con diagnosi documentata di
α-talassemia nella forma di malattia HbH con dipendenza da trasfusioni per i partecipanti non-trasfusione dipendenti (NTD) definita come <6 unità di RBC durante le
24 settimane precedenti la randomizzazione e senza trasfusioni di RBC durante almeno 8 settimane
prima della randomizzazione e Hb media basale ≤10 g/dl, sulla base di un minimo di 2
misurazioni a distanza di ≥1 settimana entro 4 settimane prima della randomizzazione; saranno esclusi i valori
di emoglobina rilevati entro 21 giorni dopo la trasfusione.
- Partecipante adolescente di età da 12 a <18 anni con diagnosi documentata di
α-talassemia nella forma di malattia HbH con dipendenza da trasfusione per i partecipanti TD definita come ≥
4 eventi di RBC durante le 24 settimane precedenti l’arruolamento e nessun periodo
senza trasfusioni per >56 giorni durante le 24 settimane precedenti l’arruolamento. I partecipanti devono avere un’anamnesi
di trasfusioni regolari da almeno 2 anni.
- Partecipante adolescente di età da 12 anni a <18 anni con diagnosi documentata di
α-talassemia nella forma di malattia HbH con dipendenza da trasfusioni per i partecipanti NTD definita come
<4 eventi di RBC durante le 24 settimane precedenti l’arruolamento e senza trasfusioni di RBC durante
almeno 8 settimane prima dell’arruolamento e Hb media basale ≤10 g/dl, sulla base di un
minimo di 2 misurazioni a distanza di ≥1 settimana entro 4 settimane prima dell’arruolamento;
saranno esclusi i valori di emoglobina rilevati entro 21 giorni dopo la trasfusione.
- Partecipante adolescente che presenta un punteggio dello stato prestazionale
di Karnofsky (età ≥16 anni) o Lansky (età <16 anni) ≥50 allo screening.
Principali criteri di esclusione:
- I partecipanti non devono presentare una diagnosi di tratto alfa-talassemico, Idrope
da Hb Bart, Alfa Talassemia X linked (ATRx), emoglobina S-beta-talassemia,
anemia sottotipo di mielodisplasia, o con mutazione del gene beta omozigote HbE.
- I partecipanti non devono presentare anemia correlata a deficit nutrizionale, anemia da malattia cronica
, anemia emolitica autoimmune o qualsiasi altra anemia emolitica.
- I partecipanti non devono presentare disturbi emorragici manifestati da frequenti
episodi di sanguinamento.
- I partecipanti non devono avere subito episodi di emolisi non correlati
all’alfa-talassemia nelle 8 settimane precedenti la randomizzazione.
- I partecipanti non devono essere stati precedentemente esposti a una terapia genica per il trattamento dell’α-talassemia.
- I partecipanti non devono essere stati sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
Nota: Sono inoltre previsti altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
