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Recruiting

Studio sull’efficacia e sulla sicurezza di luspatercept (ACE-536) rispetto a placebo in soggetti con mielofibrosi associata a neoplasie mieloproliferative in terapia concomitante con inibitori di JAK2 e che richiedono trasfusioni di globuli rossi - ACE-536-MF-002

Aggiornato: 23 maggio, 2024   |   ClinicalTrials.gov.

Celgene e’ interamente controllata da Bristol-Myers Squibb Company 

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Dettagli della sperimentazione

  • Fase 3

    Fase

  • Sesso

  • 18+

    Fascia d'età

  • 75

    Sede/i

  • Recruiting

Opzioni di trattamento

Bracci dello studio
INTERVENTO ASSEGNATO
Placebo di confronto: Braccio di controllo: Placebo
Altro: Placebo
Sperimentale: Braccio sperimentale: Luspatercept (ACE-536)
Farmaco: ACE-536

Principali criteri di idoneità

Per essere randomizzato nella sperimentazione, il soggetto deve soddisfare i seguenti criteri: Criteri di inclusione - Il soggetto ha ≥18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF). - Il soggetto presenta una diagnosi di mielofibrosi primaria (PMF) secondo i criteri 2016 dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) o una diagnosi di MF post-ET o post-PV secondo i criteri IWG-MRT 2007 , confermata dal più recente referto patologico locale. - Il soggetto necessita di trasfusioni di RBC da intendersi come: i) Frequenza media di trasfusione di RBC: da 4 a 12 unità di RBC/12 settimane immediatamente precedenti la randomizzazione. Non deve trascorrere alcun intervallo >6 settimane (42 giorni) senza ≥1 trasfusione di RBC . ii) Le trasfusioni di RBC vengono valutate per determinare l’idoneità quando somministrate per il trattamento di: A. Anemia sintomatica (ossia, affaticamento o respiro affannoso) con pre-trasfusione di Hgb ≤9,5  g/dl o B. Anemia asintomatica con Hgb pretrasfusionale ≤7 g/dl. iii) Le trasfusioni di RBC somministrate per il peggioramento dell’anemia dovuta a sanguinamento o infezioni non vengono valutate nel determinare l’idoneità. - Soggetti in terapia continua (ad es., senza interruzioni della dose della durata ≥2 settimane consecutive) con inibitore di JAK2 come approvato nel Paese del centro dello studio per il trattamento della MF associata a MPN come terapia standard per almeno 32 settimane, con dose giornaliera stabile per almeno 16 settimane immediatamente precedenti la data della randomizzazione e che si prevede riceveranno una dose giornaliera stabile di quell’inibitore di JAK2 per almeno 24 settimane dopo la randomizzazione. - Il soggetto presenta valori di PS secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2. - Nel presente studio, per soggetto di sesso femminile in età fertile (FCBP) si intende una donna che: 1) ha raggiunto il menarca in un determinato momento, 2) non è stata sottoposta a isterectomia o a ovariectomia bilaterale, o 3) non è stata naturalmente in post-menopausa (l’amenorrea in seguito a terapia antitumorale non esclude la fertilità) per almeno 24 mesi consecutivi (ovvero, ha avuto mestruazioni in un qualsiasi momento nei precedenti 24 mesi consecutivi). Le donne in età fertile (FCBP) che partecipano allo studio devono: i ) presentare 2 test di gravidanza negativi, come verificato dallo sperimentatore, prima di iniziare la terapia dello studio. Acconsentire a sottoporsi a test di gravidanza durante lo studio e dopo la fine della somministrazione del prodotto sperimentale. Ciò vale anche se il soggetto pratica l’astinenza totale* dai rapporti eterosessuali. ii) Impegnarsi a praticare l’astinenza totale* dai rapporti eterosessuali (condizione rivista mensilmente e documentata) o concordare l’utilizzo, rispettando l’accordo, di un contraccettivo efficace** senza interruzioni, 28 giorni prima della prima somministrazione del prodotto sperimentale, durante la terapia dello studio (comprese le interruzioni previste dal dosaggio), e per 12 settimane (circa 5 volte l’emivita terminale media del prodotto sperimentale in base ai dati di farmacocinetica [PK] a dose multipla) dopo l’interruzione della terapia dello studio. - I soggetti di sesso maschile devono: Praticare l’astinenza totale* (condizione esaminata mensilmente) o concordare l’utilizzo di un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o una donna in età fertile** nel corso della partecipazione allo studio, durante le interruzioni previste dai dosaggi e per almeno 12 settimane (circa 5 volte l’emivita terminale media del prodotto sperimentale in base ai dati PK a dose multipla) dopo l’interruzione della somministrazione del prodotto sperimentale, anche se sottoposti a vasectomia con esito positivo. i) L’astinenza totale è accettabile quando è in linea con lo stile di vita preferito e abituale  del soggetto. [L’astinenza periodica (ad es., metodi del calendario, dell’ovulazione, sintotermico, post-ovulazione) e il coito interrotto non sono metodi di contraccezione accettabili.] ii) Consenso all’uso di metodi contraccettivi altamente efficaci che, da soli o combinati, determinano un tasso di fallimento con un indice Pearl inferiore all’1% all’anno se usati in modo costante e corretto per tutto il corso dello studio. Tali metodi includono: Contraccezione ormonale combinata ( contenente estrogeni e progesterone): Sistemi di contraccezione orali, intravaginali, transdermici, a base di solo progesterone, associati all’inibizione dell’ovulazione: Sistemi di contraccezione orali, ormonali iniettabili, ormonali impiantabili ; posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD); posizionamento di un sistema intrauterino a rilascio ormonale (IUS); occlusione tubarica bilaterale; partner vasectomizzato; astinenza sessuale. - Il soggetto deve comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso informato (ICF) prima che venga condotta una qualsiasi valutazione/procedura correlata allo studio. - Il soggetto è disposto e in grado di rispettare il programma di visite dello studio e altri requisiti previsti dal protocollo , compreso l’uso del dispositivo per riportare in maniera elettronica i risultati clinici dei pazienti. Criteri di esclusione - Il soggetto sarà escluso dalla randomizzazione in presenza di una delle seguenti condizioni: - Soggetti con anemia da cause diverse dalla terapia con inibitori di MForJAK2 associata a MPN (ad es., carenza di ferro, carenza di vitamina B12 e/o folati, anemia autoimmune o emolitica , infezione o qualsiasi tipo di sanguinamento o sequestro clinicamente significativo noto). - Uso da parte del soggetto di idrossiurea, composti immunomodulatori come pomalidomide, talidomide, ESA, steroidi androgenici o altri farmaci con potenziali effetti sulla ematopoiesi ≤8 settimane immediatamente precedenti la data di randomizzazione. i) Per le patologie non ematologiche sono ammissibili i corticosteroidi sistemici, a condizione che il soggetto riceva un dosaggio costante equivalente a ≤10 mg di prednisone per le 4 settimane immediatamente precedenti la randomizzazione. ii) La terapia ferrochelante (ICT) è consentita a condizione che al soggetto non sia somministrata una dose stabile per le 8 settimane immediatamente precedenti la randomizzazione. - Soggetto con una qualsiasi delle seguenti anomalie di laboratorio allo screening: i) Neutrofili: <1 x 10^9/l. ii) Conta leucocitaria (WBC): >100 x 10^9/l. iii) Piastrine: il livello minimo consentito approvato per l’inibitore di JAK2 concomitante, ma non < 25 x 10^9/L or > 1000 x 10^9/l. iv) Mieloblasti del sangue periferico: >5%. v) Velocità di filtrazione glomerulare stimata: <30 ml/min/1,73 m2 (mediante la formula a 4 variabili per la modifica della dieta nella malattia renale [MDRD]) o soggetti nefrotici (ad es. rapporto albumina/creatinina nelle urine >3.500 mg/g). vi) Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT): >3,0 x limite superiore della norma (ULN). vii) Bilirubina diretta: ≥2 x ULN. i) A. Livelli più elevati sono ammissibili se possono essere attribuiti alla distruzione attiva del precursore dei globuli rossi nel midollo osseo (ovvero, eritropoiesi inefficace). - Soggetto con ipertensione non controllata, manifestatasi con aumenti ripetuti della pressione arteriosa sistolica ≥140 mmHg e/o della pressione arteriosa diastolica ≥90 mmHg non risolta al momento della randomizzazione. - Soggetto con anamnesi di neoplasie maligne diverse dalla malattia oggetto di studio, a meno che il soggetto non sia libero dalla malattia da ≥3 anni. Tuttavia, sono arruolabili i soggetti che sono o sono stati affetti dalla seguenti patologie concomitanti: i) Carcinoma cutaneo basocellulare o squamocellulare  ii) Carcinoma in situ della cervice iii) Carcinoma in situ della mammella iv) Carcinoma prostatico (T1a o T1b secondo il sistema di stadiazione clinica del tumore, linfonodi e metastasi [TNM]) rilevato tramite scoperta istologica incidentale. - Soggetto con precedente trapianto di cellule ematopoietiche o soggetto che si prevede sarà sottoposto a un trapianto di cellule ematopoietiche durante le 24 settimane dalla data di randomizzazione. 7. Soggetto con diagnosi di ictus, infarto del miocardio, trombosi venosa profonda, embolia polmonare o arteriosa nei 6 mesi immediatamente precedenti la data di randomizzazione. - Soggetto sottoposto ad un intervento chirurgico maggiore entro 2 mesi dalla data di randomizzazione. - Il soggetto deve essersi completamente ripreso da un precedente intervento chirurgico immediatamente precedente la data di randomizzazione. - Soggetto con un evento emorragico maggiore (definito come sanguinamento sintomatico in una zona o un organo critico e/o sanguinamento che causa una riduzione dell’emoglobina ≥2 g/dl o che richiede una trasfusione di ≥2 unità di eritrociti concentrati) negli ultimi 6 mesi precedenti la data della randomizzazione. . - Il soggetto presenta una cardiopatia non adeguatamente controllata e/o con frazione di eiezione ventricolare sinistra nota < 35%. - Soggetto con un’infezione micotica, batterica o virale sistemica non controllata (evidenziata da segni/sintomi in corso correlati all’infezione senza miglioramento nonostante l’uso di antibiotici appropriati, terapia antivirale e/o altro trattamento). - Soggetto con nota infezione da virus dell’immunodeficienza umana (HIV), evidenza di epatite B attiva (HepB) dimostrata dalla presenza di antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg) e/o positività al DNA del virus dell’epatite B (HBVDNA-positivo) e/o evidenza di epatite C attiva (HepC) dimostrata da un test positivo per l’RNA del virus dell’epatite C (HCV-RNA) con sensibilità sufficiente. - Il soggetto è stato sottoposto a precedente terapia con luspatercept o sotatercept. - Soggetto con anamnesi di gravi reazioni allergiche o anafilattiche oppure ipersensibilità a proteine ricombinanti o eccipienti presenti nel prodotto sperimentale. - Donne in gravidanza o allattamento. - Partecipazione del soggetto a qualsiasi altro protocollo clinico o sperimentazione che preveda l’uso di una terapia sperimentale (inclusi gli agenti sperimentali) e/o di dispositivi terapeutici entro 30 giorni oppure di agenti sperimentali entro cinque emivite, a seconda di quale evento si verifichi più tardi, immediatamente precedente la data di randomizzazione. - Soggetto con una qualsiasi patologia significativa, anomalia di laboratorio, malattia psichiatrica o stato di vulnerabilità stabilito dalle normative locali (ad es., detenuto o ricoverato), che impediscono al soggetto di partecipare allo studio o che espongono il soggetto a un rischio inaccettabile in caso di partecipazione allo studio. 18. Soggetto con una qualsiasi patologia o in terapia con farmaci concomitanti che confondono la capacità di interpretare i dati dello studio. - Sono inoltre previsti altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

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