Share Icon Health Study Area: Cardiovascular Disease Chevron Icon Health Study Area: Genitourinary For Patients Health Study Area: Lung Cancer Page Icon Phone Icon For Caregivers Health Study Area: AutoImmune Disease Health Study Area: Melanoma Location Icon Print YouTube Icon For Parents Health Study Area: Lung Cancer Print Created with Sketch. Help Icon Green Check Icon Search Icon Instagram Created with sketchtool. Direction Arrow Icon Error Icon For Parents Health Study Area: Blood Cancer Help Icon Health Study Area: NASH Gender Both Bookmark Icon Health Study Area: Melanoma Created with Sketch. Glossary Print Health Study Area: Blood Cancer Health Study Area: Genitourinary Health Study Area: Gastrointestinal Cancer Mobile Menu Icon Created with Sketch. Health Study Area: Cardiovascular Disease Health Study Area: Women's Cancer Communities Map Icon Created with Sketch. For Caregivers Health Study Area: Fibrosis Health Study Area: AutoImmune Disease FAQs Health Study Area: Head and Neck Cancer Created with Sketch. For Clinicians Chevron Right Icon Gender Female Health Study Area: Breast Cancer Direction Arrow Icon Gender Both Right Arrow Icon LinkedIn Icon Green Check Icon Gender Male Health Study Area: Fibrosis For Patients Twitter Icon Email Icon Facebook Icon Health Study Area: Gastrointestinal Cancer Health Study Area: Head and Neck Cancer For Clinicians External Link Icon
Cerca in Study Connect

Recruiting

Studio di sicurezza e farmacocinetica (PK) di luspatercept (ACE-536) in partecipanti pediatrici affetti da beta (β)-talassemia - ACE-536-B-THAL-004

Aggiornato: 2 maggio, 2024   |   ClinicalTrials.gov.

Celgene e’ interamente controllata da Bristol-Myers Squibb Company 

Stampi il riassunto semplice

STA PRENDENDO IN CONSIDERAZIONE QUESTA SPERIMENTAZIONE?
Stampi questa pagina e la guida alla sperimentazione da utilizzare come supporto nel colloquio con il Suo medico.
Utilizzi la Guida per i partecipanti allo studio per esplorare il processo di partecipazione a una sperimentazione clinica. Comprenda i fattori chiave da considerare prima di decidere e pensi alle domande da porre al Suo team di professionisti sanitari.

Dettagli della sperimentazione

  • Fase 2

    Fase

  • Sesso

  • 6-17

    Fascia d'età

  • 6

    Sede/i

  • Recruiting

Opzioni di trattamento

Bracci dello studio
INTERVENTO ASSEGNATO
Sperimentale: Coorte 1: da 12 anni a <18 anni - Luspatercept 0,75 mg/kg
Farmaco: ACE-536
Sperimentale: Coorte 2: da 12 anni a <18 anni: Luspatercept 1,0 mg/kg,
Sperimentale: Coorte 3 (coorte di espansione): da 12 anni a <18 anni - Luspatercept 1,0 mg/kg
Farmaco: ACE-536
Sperimentale: Coorte 4: da 6 anni a <12 anni: Luspatercept 1,0 mg/kg
Farmaco: ACE-536
Sperimentale: Coorte 5: da 6 anni a <12 anni: Luspatercept 1,2 mg/kg
Farmaco: ACE-536
Sperimentale: Coorte 6 (fase di conferma della dose): NTD da 12 anni a <18 anni - Luspatercept 1,0 mg/kg
Farmaco: ACE-536
Sperimentale: Coorte 7 (fase di espansione): NTD da 12 anni a <18 anni
Farmaco: ACE-536
Sperimentale: Coorte 8: NTD da 6 anni a <12 anni - Luspatercept 1,0 mg/kg
Farmaco: ACE-536
Sperimentale: Coorte 9: NTD da 6 anni a <12 anni - Luspatercept 1,2 mg/kg
Farmaco: ACE-536

Principali criteri di idoneità

Criteri di inclusione: Per essere arruolati nello studio, i partecipanti devono soddisfare i seguenti criteri: 1. Il/La partecipante ha età compresa tra 6 anni e <18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (Informed Consent Form, ICF)/modulo di assenso informato (Informed Assent Form, IAF). 2. Il/La partecipante (e, ove applicabile, il suo genitore/tutore legale) deve comprendere e firmare volontariamente un ICF/IAF prima di sottoporsi a qualsiasi valutazione/procedura correlata allo studio. 3. Il/La partecipante (e, ove applicabile, il suo genitore/tutore legale) è disposto/a e in grado di aderire al programma delle visite dello studio e ad altri requisiti del protocollo. 4. Il/La partecipante deve presentare una diagnosi documentata di β-talassemia o emoglobina/β-talassemia. 5. Dipendenza da trasfusione: a. Partecipante TD i. Per “trasfusioni regolari”, si intende: ≥ 4 trasfusioni di RBC nelle 24 settimane precedenti l’arruolamento con nessun intervallo libero da trasfusioni ≥ 42 giorni durante tale periodo. Nota: Ai fini dello studio, le trasfusioni somministrate nell’arco di 2 o 3 giorni consecutivi sono considerate parte di un singolo evento trasfusionale. Il/La partecipante deve avere un’anamnesi di trasfusioni regolari da almeno 2 anni. Partecipante NTD (solo centri al di fuori degli Stati Uniti) i. Il partecipante deve aver ricevuto <4 eventi trasfusionali di globuli rossi nelle 24 settimane precedenti l’arruolamento. ii. Il partecipante non deve partecipare a un programma trasfusionale regolare e deve essere libero da trasfusioni di globuli rossi per almeno 8 settimane prima dell’arruolamento. iii. Il partecipante deve presentare un valore medio di emoglobina al basale ≤10 g/dl, basato su un minimo di 2 misurazioni a distanza di ≥1 settimana entro 4 settimane prima dell’ arruolamento; i valori di emoglobina entro 21 giorni dopo la trasfusione saranno esclusi. 6. Il/La partecipante presenta un punteggio dello stato prestazionale di Karnofsky (età ≥16 anni) o Lansky (età <16 anni) ≥50 allo screening. 7. I partecipanti pediatrici di sesso femminile in età fertile (Female Children of Childbearing Potential, FCCBP), i partecipanti di sesso femminile in età fertile (Females of Childbearing Potential, FCBP) e i partecipanti di sesso maschile che hanno raggiunto la pubertà (e, se pertinente, il loro genitore/tutore legale) devono acconsentire a seguire un corso di educazione sessuale approvato dal medico e discutere gli effetti collaterali della terapia dello studio sulla riproduzione. 8. I soggetti pediatrici di sesso femminile in età fertile, ovvero che hanno raggiunto lo sviluppo del menarca e/o della mammella nello stadio 2 o superiore di Tanner e non sono state sottoposte a isterectomia od ovariectomia bilaterale, e i soggetti di sesso femminile in età fertile (FCBP), ovvero sessualmente mature che hanno raggiunto il menarca in un determinato momento, non sono state sottoposte a isterectomia od ovariectomia bilaterale e non sono state naturalmente in post-menopausa per almeno 24 mesi consecutivi (ovvero, hanno avuto il ciclo mestruale in un determinato momento nei precedenti 24 mesi consecutivi) devono soddisfare le seguenti condizioni (Nota: l’amenorrea secondaria dovuta a una qualsiasi causa non esclude la fertilità): - Devono essere effettuati test sierologici di gravidanza, sotto supervisione medica, con una sensibilità di almeno 25 mUI/ml su soggetti pediatrici di sesso femminile in età fertile (FCCBP)/ soggetti di sesso femminile in età fertile (FCBP), compresi i soggetti che si impegnano a praticare l’astinenza. I soggetti pediatrici di sesso femminile in età fertile/i soggetti di sesso femminile in età fertile (FCBP) devono presentare 2 test di gravidanza negativi, secondo quanto verificato dallo sperimentatore, prima di iniziare la terapia dello studio (uno di questi test deve essere eseguito dal laboratorio centrale). I soggetti pediatrici di sesso femminile in età fertile/ soggetti di sesso femminile in età fertile (FCBP) devono acconsentire a sottoporsi a test di gravidanza durante il corso dello studio alla visita di fine trattamento (FT) e alla visita di follow-up di sicurezza a 9 settimane. - I partecipanti di sesso femminile devono, a seconda dell’età e a discrezione dello sperimentatore del centro, impegnarsi a praticare l’astinenza totale* dai rapporti eterosessuali (che deve essere esaminata mensilmente) o concordare l’utilizzo, rispettando l’accordo, di un contraccettivo efficace** senza interruzioni, 28 giorni prima dell’inizio del prodotto sperimentale (Investigational Product, IP), durante la terapia dello studio (comprese le interruzioni previste dal dosaggio) e per 12 settimane (circa 5 volte l’emivita media di eliminazione [t1/2] di luspatercept in base ai dati PK a dose multipla) dopo l’interruzione della terapia dello studio. 9. I partecipanti di sesso maschile, a seconda dell’età e a discrezione del medico dello studio: - Devono praticare l’astinenza totale* (che deve essere esaminata mensilmente) o concordare l’utilizzo di un preservativo sintetico o in lattice nei rapporti sessuali con donne incinte o in età fertile (FCCBP)/FCBP nel corso della partecipazione allo studio, durante le interruzioni previste dai dosaggi e per almeno 12 settimane (circa 5 volte la t1/2 media di eliminazione di luspatercept in base ai dati PK a dose multipla) dopo l’interruzione dell’IP, anche se si sono sottoposti a vasectomia con esito positivo - L’astinenza totale è accettabile quando è in linea con lo stile di vita scelto e abituale del partecipante. [L’astinenza periodica (ad es., metodi del calendario, dell’ovulazione, sintotermico, post-ovulazione) e il coito interrotto non sono metodi contraccettivi accettabili].** Consenso all’uso di metodi contraccettivi altamente efficaci che, da soli o combinati, determinano un tasso di fallimento di un indice Pearl inferiore all’1% all’anno se utilizzati in modo costante e corretto per tutto il corso dello studio. Tali metodi includono: Contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progesterone/progestinici): sistemi di contraccezione orale; intravaginale; transdermica; solo progesterone/progestinici associati all’inibizione dell’ovulazione: sistemi di contraccezione orale; ormonale iniettabile; ormonale impiantabile; posizionamento di un dispositivo intrauterino (Intrauterine Device, IUD); posizionamento di un sistema intrauterino a rilascio ormonale (Intrauterine System, IUS); occlusione tubarica bilaterale; partner vasectomizzato; astinenza sessuale. Criteri di esclusione: Il/La partecipante sarà escluso dall’arruolamento nello studio in presenza di una qualsiasi delle seguenti condizioni: 1. Il/La partecipante presenta una patologia significativa, un’anomalia di laboratorio o una malattia psichiatrica che è motivo ostativo alla sua partecipazione allo studio. 2. Il/La partecipante presenta una qualsiasi patologia che includa la presenza di anomalie nei valori di laboratorio, che lo/a espone a un rischio inaccettabile in caso di partecipazione allo studio. 3. Il/La partecipante presenta una qualsiasi patologia che confonde la capacità di interpretare i dati dello studio. 4. Il/La partecipante presenta una diagnosi di emoglobina S/β-talassemia o alfa (α)-talassemia (ad es., emoglobina H); è ammissibile la β-talassemia combinata con α-talassemia. 5. Il/La partecipante presenta un’infezione attiva da virus dell’epatite C (Hepatitis C Virus, HCV), come dimostrato da un test HCF-acido ribonucleico (RNS) positivo di sensibilità sufficiente, o un’infezione da epatite B infettiva attiva (come dimostrato dalla presenza dell’antigene di superficie dell’epatite B [Hepatitis B surface Antigen, HBsAG] e/o positività all’acido deossiribonucleico [Deoxyribonucleic Acid, DNA] del virus dell’Epatite B [Hepatitis B Virus, HBV]), o nota positività al virus dell’immunodeficienza umano (Human Immunodeficiency Virus, HIV) . Nota: i partecipanti che ricevono terapie antivirali devono presentare 2 test dell’HCV-RNA negativi a distanza di 3 mesi prima della firma dell’ICF/IAF, ovvero un test alla fine della terapia antivirale e il secondo test 3 mesi dopo il primo test. 6. Il/La partecipante presenta un’infezione grave ≤28 giorni prima dell’arruolamento. Inoltre, in caso di precedente infezione da SARS-CoV-2, i sintomi devono essersi completamente risolti e, in base alla valutazione dello sperimentatore in consultazione con il medico della sperimentazione clinica, non vi sono sequele che esporrebbero il/la partecipante a un rischio maggiore di ricevere un trattamento sperimentale. 7. Il/La partecipante ha ricevuto un vaccino vivo anti-COVID-19 ≤28 giorni prima dello screening. 8. Il/La partecipante presenta trombosi venosa profonda (TVP), ictus o uno o più altri eventi tromboembolici (esclusa l’ostruzione di un catetere a permanenza) che richiedono un intervento medico ≤24 settimane prima dell’arruolamento. 9. Il/La partecipante è stato/a sottoposto/a a una terapia anti-coagulante cronica ≤28 giorni prima dell’arruolamento (sono consentite terapie anticoagulanti impiegate per la profilassi chirurgica o per procedure ad alto rischio nonché eparina a basso peso molecolare [Low Molecular Weight, LMW] per trombosi venosa superficiale [TVS] e aspirina cronica). 10. Il/La partecipante presenta una conta piastrinica >1.000 x 109/l. 11. Il/La partecipante presenta diabete mellito scarsamente controllato nelle 24 settimane precedenti l’arruolamento dome definito da breve termine (es., crisi iperosmolare o chetoacidosica) e/o anamnesi di complicanze cardiovascolari diabetiche (es. ictus o infarto miocardico). 12. Il/La partecipante è in trattamento con un altro farmaco o dispositivo sperimentale da ≤28 giorni prima dell’arruolamento. 13. Il/la participante è stato/a precedentemente trattato/a con sotatercept (ACE-011) o luspatercept (ACE-536). 14. Il/La partecipante si è sottoposto/a o ha in programma di sottoporsi a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE) o una terapia genica. 15. Il/La partecipante ha fatto uso di un agente stimolante l’eritropoiesi (Erythropoiesis-Stimulating Agent, ESA) ≤24 settimane prima dell’arruolamento. 16. Il/La partecipante fa uso di una terapia ferro-chelante (Iron Chelation Therapy, ICT), se avviata ≤8 settimane prima dell’arruolamento (consentita se iniziata >8 settimane prima o durante il trattamento). 17. Il/La partecipante è in trattamento con idrossiurea da ≤24 settimane prima dell’arruolamento. 18. La partecipante è in gravidanza o sta allattando al seno. 19. Il/La partecipante soffre di ipertensione non controllata. L’ipertensione controllata per questo protocollo è considerata di grado ≤1 secondo la versione 5.0 dei Criteri di terminologia comuni per gli eventi avversi (Common Terminology Criteria for Adverse Event, CTCAE) del National Cancer Institute (NCI). 20. Il/La partecipante presenta gravi danni d’organo, tra cui: 1. Splenomegalia sintomatica 2. Malattia epatica con valori di alanina aminotransferasi (ALT)/aspartato aminotransferasi (AST) >3 volte il limite superiore della norma (Upper Limit of Normal, ULN) per l’età 3. Malattia cardiaca, insufficienza cardiaca classificata secondo la New York Heart Association (NYHA) di grado ≥3 o aritmia significativa che necessita di trattamento, oppure recente infarto miocardico nei 6 mesi precedenti all’arruolamento. 4. Malattie polmonari, comprese fibrosi polmonare o ipertensione polmonare che risultano clinicamente significative 5. Insufficienza renale definita come: - Creatinina sierica basata su età/sesso in base alla soglia derivata dalla formula di Schwartz per stimare la velocità di filtrazione glomerulare (Glomerular Filtration Rate, GFR) utilizzando i dati sulla statura e sulla lunghezza del bambino pubblicati dai Centers for Disease Control 21. Il/La partecipante presenta proteinuria di grado ≥3 secondo i criteri NCI CTCAE versione 5.0 (un valore equivalente a un rapporto proteine/creatinina urinario >215 mg/mmol di creatinina), o a un rapporto albumina/creatinina urinario >129 mg/mmol di creatinina. 22. Uso da parte del/la partecipante di glucocorticoidi sistemici cronici da ≤12 settimane prima dell’arruolamento (è consentita la terapia sostitutiva fisiologica per l’insufficienza surrenalica). È consentito il trattamento di un giorno con glucocorticoidi (es., per la prevenzione o il trattamento di reazioni alla trasfusione). 23. Il/La partecipante si è sottoposto/a a un intervento di chirurgia maggiore nelle ≤12 settimane precedenti l’arruolamento (i partecipanti devono essersi ripresi completamente da qualsiasi precedente intervento chirurgico prima dell’arruolamento). 24. Il/La partecipante presenta un’anamnesi di gravi reazioni allergiche o anafilattiche o ipersensibilità a proteine ricombinanti o eccipienti contenuti nell’IP (si veda il Dossier dello sperimentatore [Investigator Brochure, IB]). 25. Uso da parte del/la partecipante di agenti citotossici, immunosoppressori ≤28 giorni prima dell’arruolamento (ovvero, globulina anti-timociti [Antithymocite Globulin, ATG] o ciclosporina). 26. Il/La partecipante presenta un’anamnesi di tumore maligno ad eccezione di: 1. Carcinoma cutaneo non melanoma resecato con intento curativo. 2. Carcinoma in situ della cervice trattato con intento curativo. 3. Altro tumore solido senza malattia attiva nota secondo il parere dello sperimentatore. 27. Il/La partecipante presenta complicanze da ematopoiesi extramidollare (Extramedullary Haematopoiesis, EMH) o richiede un trattamento per controllare la crescita di una o più masse EMH durante il periodo di screening.

Ti consigliamo vivamente di contattare BMS per segnalare gli effetti collaterali (eventi avversi)
Qui vengono definiti gli effetti collaterali (eventi avversi) e altri eventi da segnalare
Segnala effetti collaterali (eventi avversi) o reclami sulla qualità del prodotto: informazioni mediche