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Recruiting

Étude portant sur le CC-97540, cellules CAR T Nex-T ciblant le CD-19, chez des participants atteints de maladies auto-immunes sévères réfractaires (Breakfree-1) - CA061-1001

Mis à jour: 16 juin, 2025   |   ClinicalTrials.gov

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Détails de l’essai

  • Phase 1

    Phase

  • Sexe(s)

  • 18+

    Tranche d’âge

  • 40

    Site(s)

  • Recruiting

Options de traitement

Bras de l’étude
INTERVENTION ASSIGNÉE
Traitement expérimental: Administration de CC-97540
Médicament expérimental: CC-97540, Fludarabine, Cyclophosphamide, Tocilizumab

Principaux critères d’éligibilité

Critères d’inclusion - Diagnostic de lupus érythémateux systémique (LES) défini comme suit :. i) Remplir les critères de classification de la Ligue européenne contre le rhumatisme (European League Against Rheumatism, EULAR)/du Collège américain de rhumatologie (American College of Rheumatology, ACR) 2019 du LES. ii) Présence d’anticorps anti-ADNds, anti-histone, anti-chromatine, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), ou anticorps anti-Sm à la sélection. - Activité du LES. i) Maladie active à la sélection, avec un système d’organe majeur récent ≥ 1 et un score BILAG A (à l’exclusion des systèmes d’organe musculo-squelettiques, mucocutanés et/ou constitutionnels). ii) Réponse inadéquate aux glucocorticoïdes et à au moins 2 des traitements suivants, utilisés pendant au moins 3 mois chacun : cyclophosphamide, acide mycophénolique ou ses dérivés, bélimumab, azathioprine, anifrolumab, méthotrexate, rituximab, obinutuzumab, cyclosporine, tacrolimus ou voclosporine. - Diagnostic de myopathie inflammatoire idiopathique (MII) définie comme suit :. i) Remplit les critères de classification EULAR/ACR 2017 pour une MII probable ou certaine. ii) Participant ayant reçu un diagnostic des sous-groupes de MII suivants : dermatomyosite (DM), myopathie nécrosante à médiation immunitaire (MNMI), syndrome anti-synthétase (ASyS), et polymyosite (PM). iii). Présence d’au moins 1 anticorps spécifique de la myosite (ASM), anticorps associé à la myosite (AAM), ou anticorps antinucléaire (AAN) à la sélection ou avant la sélection. - Activité de la MII. i) Atteinte musculaire ET/OU cutanée sévère. ii) Preuve d’activité documentée par :. A. Une éruption cutanée active associée à la myosite OU. B. Une biopsie musculaire récente OU. C. Un taux de CK élevé > 3 fois la limite supérieure de la normale OU. D. Participants ayant reçu un diagnostic de MII ET de maladie pulmonaire interstitielle (MPI) progressive à la tomodensitométrie haute résolution (TDM-HR) iii) Réponse inadéquate aux glucocorticoïdes et au moins 2 des traitements suivants utilisés pendant au moins 3 mois : azathioprine, méthotrexate, cyclosporine A, tacrolimus, MMF, cyclophosphamide, IgIV, inhibiteurs de JAK et rituximab. - Diagnostic de sclérose systémique (ScS) défini comme suit :. i) Remplir les critères de classification EULAR/ACR 2013 pour la SSc. ii) Anticorps antinucléaires (ANA) positifs à la sélection ou avant la sélection. - Activité de la ScS. i) Participants ayant reçu un diagnostic de ScS cutanée diffuse OU de ScS cutanée diffuse ou limitée ET de MPI progressive, ET. ii) Réponse inadéquate à au moins 1 des traitements suivants utilisés pendant au moins 3  mois : mycophénolate, cyclophosphamide, rituximab, nintédanib, azathioprine, tocilizumab ou immunoglobulines intraveineuses (IgIV). Critères d’exclusion - Diagnostic de LES médicamenteux plutôt que de LES idiopathique. - Autres maladies auto-immunes (par ex., sclérose en plaques, psoriasis, maladie inflammatoire de l’intestin, etc.) sont exclues. Les participants atteints de diabète auto-immun de type I, de maladie auto-immune de la thyroïde, de maladie cœliaque ou de syndrome de Sjögren secondaire ne sont pas exclus. - Les syndromes de chevauchement du LES, y compris, mais sans s’y limiter, la polyarthrite rhumatoïde, la sclérodermie et la connectivite mixte, sont exclus. - Pathologie cliniquement significative du SNC présente ou récente, au cours des 12 derniers mois. - Activité de la MII. i) Autres formes de MII : Myosite à inclusions, MD amyopathique, toute forme de myosite juvénile. ii) Myosite autre qu’une MII, par ex., myosite induite par un médicament et MP associée au VIH. iii) Participants présentant des lésions musculaires sévères (EVA du médecin pour les lésions musculaires dans l’indice des lésions de la myosite > 7 cm sur une échelle de 10 cm), faiblesse permanente due à une cause autre qu’une MII (par ex., AVC), ou myosite avec atteinte cardiaque. - Activité de la ScS. i) HTAP liée à la ScS nécessitant un traitement actif. ii) Atteinte du tractus GI inférieur (intestin grêle et gros intestin) liée à la ScS progressant rapidement (nécessitant une nutrition parentérale) ; ectasie vasculaire antrale gastrique active. iii) Crise rénale sclérodermique antérieure. - D’autres critères d’inclusion/exclusion définis par le protocole s’appliquent.

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