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Recruiting

Studie zur Sicherheit und PK von Luspatercept (ACE-536) bei pädiatrischen Patient:innen mit Beta(β)-Thalassämie - ACE-536-B-THAL-004

Aktualisiert: 2 Mai, 2024   |   ClinicalTrials.gov

Celgene ist eine reine Tochtergesellschaft von Bristol-Myers Squibb

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Drucken Sie diese Seite und den Leitfaden zu klinischen Studien aus, damit Sie sie mit Ihrem Arzt besprechen können.
Nutzen Sie unseren Leitfaden zu klinischen Studien, um mehr über die Schritte für die Teilnahme zu erfahren. Informieren Sie sich über die wichtigsten Punkte, über die Sie nachdenken sollten, und die Fragen, die Sie dem Studienteam stellen sollten, bevor Sie sich für eine Teilnahme entscheiden.

Studiendetails

  • Phase II

    Phase

  • Geschlecht(er)

  • 6-17

    Altersgruppe

  • 6

    Standort(e)

  • Recruiting

Behandlungsmöglichkeiten

Studienarme
ZUGEWIESENE BEHANDLUNG
Experimentell: Kohorte 1: 12 bis <18 Jahre - Luspatercept 0,75 mg/kg
Medikament: ACE-536
Experimentell: Kohorte 2: 12 bis <18 Jahre: Luspatercept 1,0 mg/kg,
Experimentell: Kohorte 3 (Erweiterungskohorte): 12 bis <18 Jahre Luspatercept 1,0 mg/kg
Medikament: ACE-536
Experimentell: Kohorte 4: 6 bis <12 Jahre: Luspatercept 1,0 mg/kg
Medikament: ACE-536
Experimentell: Kohorte 6 (Dosisbestätigungsphase): NTD 12 bis <18 Jahre - Luspatercept 1,0 mg/kg
Medikament: ACE-536
Experimentell: Kohorte 7 (Erweiterungsphase): NTD 12 bis <18 Jahre
Medikament: ACE-536
Experimentell: Kohorte 8: NTD 6 bis <12 Jahre - Luspatercept 1,0 mg/kg
Medikament: ACE-536
Experimentell: Kohorte 9: NTD 6 bis <12 Jahre - Luspatercept 1,2 mg/kg
Medikament: ACE-536
Experimentell: Kohorte 5: 6 bis <12 Jahre: Luspatercept 1,2 mg/kg
Medikament: ACE-536

Wichtigste Eignungskriterien

Einschlusskriterien: Patient:innen müssen die folgenden Kriterien erfüllen, um in die Studie aufgenommen zu werden: 1. Der/die Patient:in muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (Informed Consent Form, ICF)/des Zustimmungsformulars (Informed Assent Form, IAF) 6 Jahre bis <18 Jahre alt sein. 2. Der/die Patient:in (und gegebenenfalls der Elternteil/gesetzliche Vertreter) muss vor der Durchführung studienbezogener Beurteilungen/Verfahren eine Einwilligungserklärung/ein Zustimmungsformular (ICF/IAF) gelesen und verstanden haben und freiwillig unterschreiben. 3. Der/die Patient:in (und gegebenenfalls der Elternteil/gesetzliche Vertreter) ist bereit und in der Lage, den Zeitplan der Studienbesuche und andere Anforderungen des Prüfplans einzuhalten. 4. Der/die Patient:in muss eine dokumentierte Diagnose einer β-Thalassämie oder Hämoglobin-E/Beta-Thalassämie haben. 5. Transfusionsbedarf: a. TD-Patient:innen i. Der/die Patient:in wird regelmäßig transfundiert, definiert als: ≥4 Transfusionsereignisse in den 24 Wochen vor der Aufnahme ohne transfusionsfreien Zeitraum ≥42 Tage während dieses Zeitraums. Hinweis: Für die Zwecke der Studie werden Transfusionen , die über 2 oder 3 aufeinanderfolgende Tage verabreicht werden, als Teil eines einzigen Transfusionsereignisses betrachtet. Der/die Patient:in muss seit mindestens 2 Jahren regelmäßig Transfusionen erhalten haben. b. NTD-Patient:innen (nur Prüfzentren außerhalb der USA) i. Der/die Patient:in muss in den 24 Wochen vor der Aufnahme <4 Transfusionsereignisse erhalten haben. ii. Der/die Patient:in darf nicht an einem regulären Transfusionsprogramm teilnehmen und muss mindestens 8 Wochen vor der Aufnahme transfusionsfrei sein. iii. Der/die Patient:in muss einen mittleren Hämoglobinwert ≤10 g/dl bei Baseline aufweisen, basierend auf mindestens 2 Messungen im Abstand von ≥1 Woche innerhalb von 4 Wochen vor der Aufnahme; Hämoglobinwerte innerhalb von 21 Tagen nach der Transfusion werden ausgeschlossen. 6. Der/die Patient:in hat beim Screening einen Karnofsky (Alter: ≥16 Jahre) oder Lansky (Alter: <16 Jahre) Performance Status Score ≥50. 7. Gebärfähige weibliche Kinder (Female Children of Childbearing Potential, FCCBPs), gebärfähige Frauen (Females of Childbearing Potential, FCBPs) und männliche Patienten, welche die Pubertät erreicht haben (und gegebenenfalls Eltern/gesetzliche Vertreter), müssen zustimmen, eine vom Arzt/von der Ärztin genehmigte reproduktionsbezogene Unterweisung zu absolvieren und über die Nebenwirkungen der Studientherapie auf die Fortpflanzung zu sprechen. 8. Gebärfähige weibliche Kinder, definiert als Mädchen, die eine Menarche und/oder Brustentwicklung des Tanner-Stadiums 2 oder höher erreicht und sich keiner Hysterektomie oder bilateralen Oophorektomie unterzogen haben, und gebärfähige Frauen (FCBPs), definiert als sexuell reife Frauen, die irgendwann eine Menarche erreicht haben, sich keiner Hysterektomie oder bilateralen Oophorektomie unterzogen haben und seit mindestens 24 aufeinanderfolgenden Monaten nicht natürlich postmenopausal waren (d. h., die zu irgendeinem Zeitpunkt in den vorangegangenen 24 aufeinanderfolgenden Monaten eine Menstruation hatten), müssen die folgenden Bedingungen erfüllen (Hinweis: Eine sekundäre Amenorrhoe jeglicher Ursache schließt eine Gebärfähigkeit nicht aus): - Bei gebärfähigen weiblichen Kindern (FCCBPs)/ gebärfähigen Frauen (FCBPs) müssen medizinisch beaufsichtigte Serum-Schwangerschaftstests mit einer Sensitivität von mindestens 25 mIE/ml durchgeführt werden. Dies betrifft auch weibliche Kinder und gebärfähige Frauen, die sich zur vollständigen Abstinenz verpflichtet haben. Gebärfähige weibliche Kinder/Gebärfähige Frauen (FCBPs) müssen vor Beginn der Studientherapie 2 von dem Prüfarzt/der Prüfärztin bestätigte negative Schwangerschaftstests vorweisen (einer dieser Tests soll vom Zentrallabor durchgeführt werden). Gebärfähige weibliche Kinder/ Gebärfähige Frauen (FCBPs) müssen fortlaufenden Schwangerschaftstests während des Verlaufs der Studienteilnahme, beim Besuch zum Behandlungsende (End of Treatment, EOT) sowie beim nach 9 Wochen stattfindenden Besuchstermin zur Sicherheitsnachbeobachtung zustimmen. - Patient:innen müssen sich je nach Alter und Ermessen des Prüfarztes/der Prüfärztin entweder zu echter Abstinenz* von heterosexuellen Kontakten verpflichten (was monatlich überprüft werden muss) oder sich bereit erklären und in der Lage sein, ab 28 Tage vor Beginn der Behandlung mit dem Prüfmedikament (Investigational Product, IP), während der Studientherapie (einschließlich Dosisunterbrechungen) sowie nach Absetzen der Studientherapie 12 Wochen lang (etwa das 5-Fache der mittleren terminalen Halbwertszeit t1/2 von Luspatercept gemäß den PK-Daten der Mehrfachdosierung) eine wirksame** Verhütungsmethode anzuwenden. 9. Männliche Patienten, je nach Alter und Ermessen des Prüfarztes/der Prüfärztin: - Müssen echte Abstinenz praktizieren* (was monatlich überprüft werden muss) oder zustimmen, während des sexuellen Kontakts mit einer schwangeren Frau oder einem gebärfähigen weiblichen Kind (FCCBP)/einer FCBP während der Teilnahme an der Studie, während Dosisunterbrechungen und nach Absetzen des Ips mindestens 12 Wochen lang (etwa das 5-Fache der mittleren terminalen Halbwertszeit t1/2 von Luspatercept gemäß den PK-Daten der Mehrfachdosierung) ein Synthetik- oder Latexkondom zu verwenden, selbst wenn sie sich einer erfolgreichen Vasektomie unterzogen haben - Echte Abstinenz ist akzeptabel, wenn dies im Einklang mit dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Teilnehmers steht. [Periodische Abstinenz (z. B. Kalendermethode, Ovulationsmethode, symptothermale Methode, Postovulationsmethoden) und Coitus interruptus sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden.] ** Zustimmung zur Anwendung hochwirksamer Verhütungsmethoden, die allein oder in Kombination zu einer Pearl-Index-Ausfallquote von weniger als 1 % pro Jahr führen, wenn sie während der gesamten Dauer der Studienteilnahme konsequent und korrekt angewendet werden. Solche Methoden umfassen: Kombinierte (Östrogen und Progesteron/Progestin enthaltende) hormonelle Empfängnisverhütung: Oral, intravaginal, transdermal; hormonelle Empfängnisverhütung nur mit Gestagen/Progestin in Verbindung mit einer Ovulationshemmung: Oral, Hormonspritze, Hormonimplantat, Einsetzen eines Intrauterinpessars (IUP); Einsetzen eines intrauterinen Hormonfreisetzungssystems (IUS), beidseitiger Eileiterverschluss, vasektomierter Partner, sexuelle Abstinenz. Ausschlusskriterien: Das Zutreffen eines der folgenden Punkte schließt eine Teilnahme an der Studie aus: 1. Der/die Patient:in hat eine signifikante medizinische Erkrankung, Laboranomalie oder psychische Erkrankung, die seine Teilnahme an der Studie verhindern würde. 2. Der/die Patient:in hat eine Erkrankung, einschließlich des Vorhandenseins von Laboranomalien, die ihn einem inakzeptablen Risiko aussetzt, wenn er an der Studie teilnehmen würde. 3. Der/die Patient:in hat eine Erkrankung, welche die Fähigkeit zur Auswertung von Daten aus der Studie beeinträchtigt. 4. Der/die Patient:in hat eine Diagnose einer Hämoglobin-S-/β-Thalassämie oder Alpha(α)-Thalassämie (z. B. Hämoglobin H). Eine β-Thalassämie in Kombination mit einer α-Thalassämie ist erlaubt. 5. Der/die Patient:in hat eine aktive Hepatitis-C-Virus(HCV)-Infektion gemäß einem positiven HCF-Ribonukleinsäure(RNA)-Test von ausreichender Sensitivität oder eine aktive infektiöse Hepatitis B (gemäß Vorhandensein von Hepatitis-B-Oberflächenantigen [HBsAG]) und/oder einen positiven Befund auf Desoxyribonukleinsäure (DNA) des Hepatitis-B-Virus (HBV) oder einen bekannten positiven Befund auf das humane Immundefizienzvirus (HIV). Hinweis: Patient:innen, die antivirale Therapien erhalten, müssen vor der ICF-/IAF-Unterzeichnung 2 im Abstand von 3 Monaten durchgeführte negative HCV-RNA-Tests vorweisen, d. h. einen Test am Ende der antiviralen Therapie und den zweiten Test 3 Monate nach dem ersten Test. 6. Der/die Patient:in hat ≤28 Tage vor der Aufnahme in die Studie eine schwere Infektion. Darüber hinaus müssen im Falle einer früheren SARS-CoV-2-Infektion die Symptome vollständig abgeklungen sein und es dürfen basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes/der Prüfärztin in Absprache mit dem Prüfarzt/ Prüfärztin keine Folgeerscheinungen bestehen, die den Patient:innen bei Erhalt der Prüftherapie einem höheren Risiko aussetzen würden. 7. Der/die Patient:in hat ≤28 Tage vor dem Screening einen COVID-19-Lebendimpfstoff erhalten. 8. Der/die Patient:in hat ≤24 Wochen vor der Aufnahme in die Studie eine tiefe Venenthrombose (TVT), einen Schlaganfall oder (ein) andere(s) thromboembolische(s) Ereignis(e) (ausgenommen ein verstopfter Verweilkatheter), die eine medizinische Intervention erfordern. 9. Der/die Patient:in hat ≤28 Tage vor der Aufnahme in die Studie eine chronische Antikoagulationstherapie erhalten (Antikoagulationstherapien zur Prophylaxe bei Operationen oder Hochrisikoverfahren sowie niedermolekulares Heparin [NMH] bei oberflächlicher Venenthrombose [SVT] und chronisches Aspirin sind erlaubt). 10. Der/die Patient:in hat eine Thrombozytenzahl >1000 x 109/l. 11. Der Patient:in hat in den 24 Wochen vor der Aufnahme in die Studie einen unzureichend eingestellten Diabetes mellitus, definiert als akutes Ereignis (z. B. hyperosmolares oder ketoazidotisches Koma) und/oder kardiovaskuläre Diabetes-Komplikationen in der Anamnese (z. B. Schlaganfall oder Myokardinfarkt). 12. Der/die Patient:in erhält ≤28 Tage vor der Aufnahme in die Studie eine Behandlung mit einem anderen Prüfmedikament oder -produkt. 13. Der/die Patient:in hat in der Vergangenheit Sotatercept (ACE-011) oder Luspatercept (ACE-536) erhalten. 14. Der/die Patient:in hat sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSZT) oder Gentherapie unterzogen oder bei dem/der Patient:in ist eine solche geplant. 15. Der/die Patient:in hat ≤24 Wochen vor der Aufnahme in die Studie einen Erythropoese-stimulierenden Wirkstoff (ESA) angewendet. 16. Bei dem/der Patient:in wurde ≤8 Wochen vor der Aufnahme in die Studie eine Therapie mit einem Eisenchelator (Iron Chelation Therapy, ICT) eingeleitet (eine Einleitung >8 Wochen vor oder während der Behandlung ist erlaubt). 17. Der/die Patient:in hat ≤24 Wochen vor der Aufnahme in die Studie eine Hydroxyharnstoff-Behandlung erhalten. 18. Die Patientin ist schwanger oder stillt. 19. Der/die Patient:in hat eine nicht eingestellte Hypertonie. Eine eingestellte Hypertonie gemäß diesem Prüfplan gilt als Hypertonie ≤ Grad 1 gemäß NCI CTCAE Version 5.0. 20. Der/die Patient:in hat eine schwere Organschädigung, einschließlich der folgenden: 1. symptomatischer Splenomegalie 2. Lebererkrankung mit Alanin-Aminotransferase (ALT)/Aspartat-Aminotransferase (AST) >3 x obere altersbezogene Normgrenze (ONG) 3. Herzerkrankung beziehungsweise Herzinsuffizienz von mindestens Klasse 3 der New York Heart Association (NYHA) oder signifikante behandlungsbedürftige Arrhythmie oder Myokardinfarkt in den 6 Monaten vor der Aufnahme in die Studie 4. Lungenerkrankung, einschließlich Lungenfibrose oder pulmonaler Hypertonie, die klinisch signifikant ist 5. Niereninsuffizienz, definiert als: - Alters-/Geschlechtsgemäßer Serumkreatinin-Wert gemäß einem Schwellenwert, der anhand der Schwartz-Formel zur Schätzung der GFR abgeleitet wurde und wobei die Daten zur Kindsgröße und Kindsstatur herangezogen wurden, die von den Centers for Disease Control veröffentlicht wurden 21. Der/die Patient:in hat eine Proteinurie ≥ Grad 3 gemäß NCI CTCAE Version 5.0 (was einem Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin mit >215 mg/mmol Kreatinin entspricht) oder einen Albumin/Kreatinin-Quotienten im Urin mit >129 mg/mmol Kreatinin. 22. Der/die Patient:in hat in den ≤12 Wochen vor der Aufnahme in die Studie chronische systemische Glukokortikoide angewendet (eine physiologische Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz ist erlaubt). Eine eintägige Glukokortikoidbehandlung (z. B. zur Prävention oder Behandlung von Transfusionsreaktionen) ist erlaubt. 23. Der/die Patient:in hatte ≤12 Wochen vor der Aufnahme in die Studie eine größere Operation (generell müssen sich alle Patient:innen vor der Aufnahme in die Studie vollständig von früheren Operationen erholt haben). 24. Der/die Patient:in hat in der Anamnese schwere allergische oder anaphylaktische Reaktionen oder eine Überempfindlichkeit gegenüber rekombinanten Proteinen oder Hilfsstoffen im IP (siehe Prüfarztbroschüre). 25. Der/die Patient:in hat ≤28 Tage vor der Aufnahme in die Studie zytotoxische Wirkstoffe oder Immunsuppressiva angewendet (d. h. Antithymozytenglobulin [ATG] oder Ciclosporin). 26. Der/die Patient:in hat in der Anamnese ein Malignom mit Ausnahme von: 1. kurativ resezierten nichtmelanozytären Hautkarzinomen. 2. kurativ behandelten In-situ-Zervixkarzinomen. 3. sonstigen soliden Tumoren ohne bekannte aktive Erkrankung nach Einschätzung des Prüfarztes/der Prüfärztin. 27. Im Screeningzeitraum hat der/die Patient:in Komplikationen einer extramedullären Hämatopoese (EMH) oder benötigt eine Behandlung, um das Wachstum von EMH-bedingten Raumforderungen zu kontrollieren.

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