Dies ist eine Phase-IIa-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von Luspatercept
bei pädiatrischen Patient:innen mit β-Thalassämie.
Die Studie wird in 2 Teilen sowohl für transfusionsabhängige (Transfusion-Dependent, TD) als auch
nicht transfusionsabhängige (Non-Transfusion-Dependent, NTD) Patient:innen mit β-Thalassämie durchgeführt: TD-Teil A wird bei
jugendlichen Patient:innen im Alter von 12 bis < 18 Jahren durchgeführt, mit zwei Dosiseskalationskohorten, gefolgt von einer
Dosiserweiterungskohorte. NTD-Teil A wird bei Patient:innen der gleichen Altersgruppe wie TD-Teil A
durchgeführt, mit einer Dosisbestätigungs- und einer Erweiterungskohorte. Nachdem die Patient:innen von TD-Teil A
mindestens ein Behandlungsjahr abgeschlossen haben, werden alle verfügbaren Sicherheitsdaten
der jugendlichen Patient:innen von Teil A ausgewertet, bevor die Behandlung von TD- und NTD-Teil B
in der Altersgruppe von 6 bis < 12 Jahren beginnt. Teil B besteht aus zwei
Dosiseskalationskohorten für die TD- und zwei Dosiseskalationskohorten für die NTD-Patientinnen und -Patienten.
Nach Abschluss des Behandlungszeitraums wird den Patient:innen aller Kohorten, die
von der Studienbehandlung profitieren, die Möglichkeit geboten, die Behandlung
mit Luspatercept im Rahmen des Langzeitbehandlungszeitraums bis zu 5 Jahre nach der ersten Dosis fortzusetzen.
Patient:innen, die die Studienbehandlung zu irgendeinem Zeitpunkt abbrechen, werden in einem
Zeitraum von mindestens 5 Jahren nach der Behandlung ab der ersten
Luspatercept-Dosis oder 3 Jahre ab der letzten Dosis nachbeobachtet, je nachdem, was später eintritt, oder bis zur Rücknahme
der Einwilligung/Zustimmung, bis zum Verlust des Kontakts oder bis zum Ende der Studie, je nachdem, was zuerst
eintritt.
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