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Recruiting

Estudio de la seguridad y la FC de luspatercept (ACE-536) en participantes pediátricos con beta (β)-talasemia. - ACE-536-B-THAL-004

Actualizada: 30 mayo, 2024   |   ClinicalTrials.gov

Celgene es una filial íntegramente participada por Bristol-Myers Squibb Company

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Detalles del estudio

  • Fase 2

    Fase

  • Géneros

  • 6-17

    Rango de edad

  • 8

    Ubicación (es)

  • Recruiting

Opciones de tratamiento

Brazos del estudio
INTERVENCIÓN ASIGNADA
Experimental: Cohorte 1: de 12 a < 18 años - luspatercept 0,75 mg/kg
Fármaco: ACE-536
Experimental: Cohorte 2: de 12 a < 18 años: Luspatercept 1,0 mg/kg,
Experimental: Cohorte 3 (Cohorte de expansión): de 12 a <18 años Luspatercept 1,0 mg/kg
Fármaco: ACE-536
Experimental: Cohorte 4: de 6 a < 12 años: 1,0 mg/kg de luspatercept
Fármaco: ACE-536
Experimental: Cohorte 5: de 6 a < 12 años: 1,2 mg/kg de luspatercept
Fármaco: ACE-536
Experimental: Cohorte 6 (fase de confirmación de la dosis): NTD de 12 a < 18 años: Luspatercept 1,0 mg/kg
Fármaco: ACE-536
Experimental: Cohorte 7 (fase de expansión): NTD de 12 a <18 años
Fármaco: ACE-536
Experimental: Cohorte 8: NTD de 6 a < 12 años: Luspatercept 1,0 mg/kg
Fármaco: ACE-536
Experimental: Cohorte 9: NTD de 6 a < 12 años: Luspatercept 1,2 mg/kg
Fármaco: ACE-536

Criterios clave de elegibilidad

Criterios de inclusión: Los participantes deben cumplir con los siguientes criterios para inscribirse en el estudio: 1. El participante debe tener entre 6 y < 18 años de edad en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF)/formulario de asentimiento informado (FAI). 2. El participante (y, cuando proceda, el progenitor/representante legal) debe comprender y firmar voluntariamente un ICF/FAI antes de realizar cualquier evaluación/procedimiento relacionado con el estudio. 3. El participante (y, cuando proceda, el progenitor/representante legal) está dispuesto y puede cumplir el calendario de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo. 4. El participante debe tener un diagnóstico documentado de β-talasemia o de hemoglobina E/β-talasemia . 5. Dependencia de transfusiones: a. Participante de TD i. El participante recibe regularmente una transfusión, definida como: ≥ 4 transfusiones de eritrocitos en las 24 semanas previas a la inscripción sin período sin transfusiones ≥ 42 días durante ese período. Nota: Para los fines del estudio, las transfusiones administradas durante 2 o 3 días consecutivos se consideran parte de un único acontecimiento de transfusión. El participante debe tener antecedentes de transfusiones regulares durante al menos 2 años. b. Participante con NTD (solo centros fuera de los EE. UU.) i. El participante debe haber recibido <4 transfusiones de eritrocitos en las 24 semanas previas a la inscripción. ii. El participante no debe estar en un programa de transfusión regular y no debe haber recibido transfusiones de eritrocitos durante al menos 8 semanas antes de la inscripción. iii. El participante debe tener una media de hemoglobina inicial ≤10 g/dl, en función de un mínimo de 2 mediciones con ≥1 semana de diferencia dentro de las 4 semanas previas a la inscripción; se excluirán los valores de hemoglobina dentro de los 21 días posteriores a la transfusión. 6. El participante tiene una puntuación del estado funcional de Karnofsky (edad ≥ 16 años) o Lansky (edad < 16 años) de ≥ 50 en la selección. 7. Jóvenes en edad fértil (FCCBP), mujeres en edad fértil (MEF) y participantes de sexo masculino que hayan alcanzado la pubertad (y, cuando proceda, el progenitor/representante legal) deben aceptar someterse a educación reproductiva aprobada por el médico y comentar los efectos secundarios del tratamiento del estudio sobre la reproducción. 8. Jóvenes en edad fértil, definido como mujeres que han alcanzado la menarquia o el desarrollo de las mamas en estadio de Tanner 2 o superior y no se han sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral y mujeres en edad fértil, definido como mujeres sexualmente maduras que han alcanzado la menarquia en algún momento, no se han sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral y no han sido posmenopáusicas de forma natural durante al menos 24 meses consecutivos (es decir, han tenido menstruaciones en algún momento en los 24 meses consecutivos anteriores) deben cumplir las siguientes condiciones (Nota: La amenorrea secundaria por cualquier causa no descarta la posibilidad de quedar embarazada): - Deben realizarse pruebas de embarazo en suero supervisadas médicamente con una sensibilidad de al menos 25  mIU/ml en jóvenes en edad fértil (FCCBP)/ mujeres en edad fértil (MEF), incluidas aquellas que se comprometan a practicar la abstinencia total. Las chicas en edad fértil/mujeres en edad fértil deben tener 2 pruebas de embarazo negativas según la verificación del investigador antes de comenzar el tratamiento del estudio (a una de estas pruebas la debe realizar un laboratorio central). Las jóvenes en edad fértil/ mujeres en edad fértil deben aceptar someterse a pruebas de embarazo continuas durante el transcurso del estudio, después del final del tratamiento del estudio y en la visita de seguimiento de seguridad de la semana 9. - Las participantes deben, según sea apropiado para la edad y a criterio del investigador del centro, comprometerse a la abstinencia total* de contacto heterosexual (que debe revisarse mensualmente) o aceptar usar un anticonceptivo eficaz** sin interrupción, y ser capaces de cumplir con dicho uso, 28 días antes del inicio del PEI, durante el tratamiento del estudio (incluidas las interrupciones de la dosis), y durante 12 semanas (aproximadamente 5 veces la t1/2 terminal media de luspatercept en función de los datos de FC de dosis múltiples) después de la interrupción del tratamiento del estudio. 9. Los participantes de sexo masculino, según corresponda a la edad y a criterio del médico del estudio: - Deben practicar abstinencia* total (que debe revisarse mensualmente) o aceptar el uso de un preservativo sintético o de látex durante el contacto sexual con una mujer embarazada o una joven en edad fértil (FCCBP)/MEF mientras participen en el estudio, durante las interrupciones de la dosis y durante al menos 12 semanas (aproximadamente 5 veces la t1/2 terminal media de luspatercept en función de los datos de FC de dosis múltiples) tras la interrupción del PEI, incluso si se ha sometido a una vasectomía con éxito. - La abstinencia real es aceptable cuando esto concuerda con el estilo de vida preferido y habitual del participante. [La abstinencia periódica (p. ej., métodos de calendario, ovulación, sintotérmico, posovulación) y la marcha atrás no son métodos anticonceptivos aceptables.] ** Acuerdo para utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces que den lugar a una tasa de fracaso de un índice de Pearl inferior al 1 % al año cuando se utilizan de forma constante y correcta durante el transcurso del estudio. Estos métodos incluyen: Anticonceptivos hormonales combinados (que contienen estrógeno y progesterona/progestina): Por vía oral; intravaginal; transdérmica; anticonceptivo hormonal de progestágeno/progestina solo asociado a la inhibición de la ovulación: Por vía oral; anticonceptivo hormonal inyectable; anticonceptivo hormonal implantable; colocación de un dispositivo intrauterino (DIU); colocación de un sistema intrauterino liberador de hormonas (SIU); oclusión tubárica bilateral; pareja vasectomizada; abstinencia sexual. Criterios de exclusión: La presencia de cualquiera de los siguientes excluirá a un participante de la inscripción en el estudio: 1. El participante tiene cualquier afección médica significativa, anomalía analítica o enfermedad psiquiátrica que le impediría participar en el estudio. 2. El participante tiene cualquier enfermedad, incluida la presencia de anomalías analíticas, que le ponen en riesgo inaceptable si participa en el estudio. 3. El participante tiene cualquier afección que confunda la capacidad de interpretar los datos del estudio. 4. El participante tiene un diagnóstico de hemoglobina S/β-talasemia o α-talasemia (α) (p. ej., hemoglobina H); se permite β-talasemia combinada con α-talasemia . 5. El participante tiene infección por hepatitis C (VHC) activa, según lo demostrado por una prueba positiva de ácido ribonucleico (RNS) de HCF de sensibilidad suficiente, o hepatitis B infecciosa activa (según lo demostrado por la presencia de antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAG) o ácido desoxirribonucleico (ADN) del virus de la hepatitis B (VHB) positivo, o virus de inmunodeficiencia humana (VIH) positivo conocido. Nota: Los participantes que reciben terapias antivirales deben tener 2 pruebas negativas de ARN del VHC con 3 meses de diferencia antes de la firma del ICF/IAF, es decir, una prueba al final de la terapia antiviral y la segunda prueba 3 meses después de la primera prueba. 6. El participante tiene una infección grave ≤ 28 días antes de la inscripción. Además, en el caso de una infección previa por SARS-CoV-2, los síntomas deben haberse resuelto por completo y, en función de la evaluación del investigador en consulta con el médico del estudio clínico, no hay secuelas que pondrían al participante en un mayor riesgo de recibir el tratamiento en investigación.. 7. El participante ha recibido una vacuna viva contra la COVID-19 ≤ 28 días antes de la selección. 8. El participante tiene trombosis venosa profunda (TVP), accidente cerebrovascular u otro evento(s) tromboembólico(s) (excepto catéter permanente obstruido) que requieren intervención médica ≤ 24 semanas antes de la inscripción. 9. El participante tiene terapia anticoagulante crónica ≤28 días antes de la inscripción (se permiten terapias anticoagulantes usadas para profilaxis para cirugía o procedimientos de alto riesgo, así como heparina de bajo peso molecular [LMW] para trombosis venosa superficial [SVT] y aspirina crónica). 10. El participante tiene un recuento de plaquetas >1000 x 109/l. 11. El participante tiene diabetes mellitus mal controlada dentro de las 24 semanas previas a la inscripción, según lo definido por el corto plazo (p. ej., crisis hiperosmolar o cetoacidótica) o antecedentes de complicaciones cardiovasculares diabéticas (p. ej., accidente cerebrovascular o infarto de miocardio ). 12. El participante recibe tratamiento con otro fármaco o dispositivo en investigación ≤ 28 días antes de la inscripción. 13. El participante tiene exposición previa a sotatercept (ACE-011) o luspatercept (ACE-536). 14. El participante se sometió o tiene programado un HSCT o terapia génica 15. El participante ha usado un agente estimulante de la eritropoyesis (ESA) ≤ 24 semanas antes de la inscripción. 16. El participante usó terapia de quelación de hierro (ICT), si se inició ≤ 8 semanas antes de la inscripción (se permite si se inició > 8 semanas antes o durante el tratamiento). 17. El participante usó un tratamiento con hidroxiurea ≤ 24 semanas antes de la inscripción. 18. La participante está embarazada o amamantando. 19. El participante tiene hipertensión no controlada. La hipertensión controlada para este protocolo se considera ≤ Grado 1 de acuerdo con los CTCAE del NCI, versión 5.0. 20. El participante tiene daño orgánico importante, que incluye: 1. Esplenomegalia sintomática 2. Enfermedad hepática con alanina aminotransferasa (ALT)/aspartato aminotransferasa (AST) > 3 veces el límite superior de lo normal (ULN) para los 3 años . Enfermedad cardíaca, insuficiencia cardíaca clasificada por la clasificación 3 o superior de la Asociación Cardiológica de Nueva York (NYHA), arritmia significativa que requiere tratamiento o infarto de miocardio reciente dentro de los 6 meses de la inscripción 4. Enfermedad pulmonar, incluida fibrosis pulmonar o hipertensión pulmonar que son clínicamente significativas 5. Insuficiencia renal definida como: - Creatinina sérica basada en la edad/el sexo basada en el umbral derivado de la fórmula de Schwartz para estimar la GFR utilizando los datos de longitud y estatura del niño publicados por los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades 21. El participante tiene proteinuria de grado ≥ 3 de acuerdo con los CTCAE del NCI, versión 5.0 (que es equivalente a una relación proteína/creatinina en orina > 215 mg/mmol de creatinina) o una relación albúmina/creatinina en orina >129 mg/mmol de creatinina. 22. Uso de glucocorticoides sistémicos crónicos por parte del participante ≤12 semanas antes de la inscripción (se permite la terapia de reemplazo fisiológico para la insuficiencia suprarrenal). Se permite el tratamiento con glucocorticoides de un solo día (p. ej., para la prevención o el tratamiento de reacciones a transfusiones). 23. El participante se somete a una cirugía mayor ≤ 12 semanas antes de la inscripción (los participantes deben haberse recuperado completamente de cualquier cirugía anterior antes de la inscripción). 24. El participante tiene antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves o hipersensibilidad a proteínas o excipientes recombinantes en el PI (consulte el IB). 25. Uso de agentes citotóxicos por parte de los participantes, inmunosupresores ≤28 días antes de la inscripción (es decir, globulina antitimocítica (ATG) o ciclosporina). 26. El participante tiene antecedentes de neoplasia maligna, con la excepción de: 1. Cáncer de piel no melanoma resecado curativamente. 2. Carcinoma cervical in situ tratado curativamente. 3. Otro tumor sólido sin enfermedad activa conocida en opinión del investigador. 27. El participante tiene complicaciones de EMH o requiere tratamiento para controlar el crecimiento de masa(s) de EMH durante el período de selección.

Recomendamos encarecidamente que se comunique con BMS para informar los efectos secundarios (eventos adversos)
Los efectos secundarios (eventos adversos) y otros eventos reportables se definen aquí
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